70万一针的药对运动神经元病有用吗？

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2022-06-04 03:52 标签： 治疗运动神经元病的药物

　　12月3日，2021年国家医保目录调整结果出炉。74种药品新增进入国家医保目录，其中包含7个直接新增药品，67个谈判新增药品，另有11种被调出。2021年国家医保药品目录内药品总数2860种，将于2022年1月1日执行。

　　从品种来看，此次新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别。其中，国内定价70万元一针的“天价药”诺西那生钠注射液等7个罕见病用药进入医保目录，此前备受市场关注的PD-1单抗等18个肿瘤药也成功纳入其中。

　　考虑到药物经济学问题，120万元一针的“抗癌神药”阿基仑赛注射液此次未能纳入。从降价幅度来看，今年67个谈判新增药品平均降价幅度达61.71%，创历史新高。

　　此次（）、百济神州、信达药业、君实生物四大国产PD-1均入围了新适应症。但中国证券报.中证金牛座记者从国家医保局新闻发布会现场了解到，并非所有PD-1适应症都入围。

　　业内人士认为，进入医保目录有助于谈判品种放量，但竞争格局依然是主要变量，谈判常态化加速国内医药创新升级节奏。

　　7种罕见病用药获纳入

　　此次有7种罕见病用药纳入医保目录中：治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物诺西那生钠注射液、治疗血友病的人凝血因子IX、降血脂的依洛尤单抗注射液、武田的一款年费用百万元的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗遗传学血管性水肿的醋酸艾替班特注射液、治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的绿本错酸软氯苯唑酸软胶囊。

　　据悉，此次7种罕见病用药均降到了平民价，但谈判后的价格均尚未公布。渤健生物旗下有两款药入围，其中诺西那生钠注射液因此前国内定价70万元一针而备受关注。此次经过谈判后大幅降价，已达到多数患者可承受范围之内。

　　据悉，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病。发病率大约万分之一。2018年5月，该病被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。婴幼儿期起病的患儿，很大概率无法活到两岁。因此，SMA也被称为两岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。

　　事实上，渤健生物今年早前已表明了想进入医保目录的意愿。渤健生物8月6日在公司微信公号提及，公司期待SMA治疗药物能纳入国家医保目录，从根本上缓解SMA患者的治疗困境，同时可以助力各地支付政策的尽快落地。

　　除此之外，武田的一款年费用百万的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液也进入了医保目录，该药于2020年8月份获批进入中国市场。而在去年6月份上市的同样治疗法布雷病的赛诺菲法布赞(阿加糖酶β)，成人年费用更是高达198万元。

　　中国医学科学院肿瘤医院石远凯介绍，这些“天价药”自身降价，加上医保报销，患者家庭的负担水平显著下降，极大降低了“因病致贫、因病返贫”的风险。

　　“基金测算追求的不是最低价，而是合理价。”2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰表示，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。据统计，2018年以来，北京医保基金支付的国家医保谈判药品金额约40亿元。

　　18种肿瘤药平均降价超64%

　　2021年医保目录新增的药品中，肿瘤用药达18种，覆盖了肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、肝癌、胃癌、骨髓瘤、前列腺癌和神经内分泌瘤等领域。

　　其中PD-1单抗成为此次医保目录调整的关注焦点之一。目前我国上市的国产PD-1单抗已有6个品种，国产四大PD-1品种参与了今年医保谈判。据悉，此次国产PD-1单抗合计10项新增适应症角逐新一轮医保谈判，竞争格局十分激烈。

　　现场专家介绍，经测算，企业产品新增的适应症经过降价进入医保目录后，会确保该产品的收入不会低于此前未新增适应症时的收入。

　　一些原来价格昂贵的药品，此次也开出了平民价。以艾力斯自主研发的国产新药伏美替尼为例，此次进入医保目录让肺癌患者有了更多的治疗选择，对于降低患者的治疗费用负担有很大帮助。

　　西安杨森的达雷妥尤单抗注射液等年治疗费用超过100万元的“天价药”，经谈判全部降至30万元以下。

　　另外，本次调整也纳入了一些新型靶向药物，比如荣昌生物的维迪西妥单抗。维迪西妥单抗是我国第一个原创的HER2抗体偶联药物，在胃癌、乳腺癌等肿瘤中都取得了不错的疗效。荣昌生物还有一款新药泰它西普此次也纳入了医保目录。

　　石远凯介绍，从肿瘤药品看，今年谈判新增的肿瘤药品价格，平均降幅为64.88%，超过平均水平。

　　多家上市公司今日午间公告，公司的产品纳入医保目录。

　　百济神州在港交所公布，两款自主研发抗癌药多项新增适应症及一款自主研发抗癌新药成功进入新版国家医保药品目录，包括抗PD-1抗体药物百泽安(替雷利珠单抗注射液)三项新增适应症、BTK抑制剂百悦泽(泽布替尼胶囊)一项新增适应症和PARP抑制剂百汇泽(帕米帕利胶囊)新药。

　　A股方面，（）发布公告，产品环孢素滴眼液(II)被纳入《医保目录》；（）公告，血必净注射液按现行条件续约，继续被纳入《国家医保药品目录》乙类范围；（）公告，公司产品盐酸埃克替尼片术后辅助治疗适应症和盐酸恩沙替尼胶囊双双谈判成功，新纳入《国家医保目录》。

　　艾力斯12月3日在其官方微信宣布，自主研发的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)艾弗沙通过本轮医保谈判成功进入2021版国家医保药品目录，将为更多国内晚期肺癌患者带去福音。

　　粤开证券表示，医保谈判作为药品放量的重要催化剂，是衔接创新药研发和商业化的重要一环。虽然纳入医保的代价为大幅让利，但在量价博弈中，药品往往能享受进院的红利和新增患者需求的提升，最终通过以量换价为品种带来增量贡献。

前面我们讲到杭州7岁患儿丫丫，2岁时查出SMA（脊髓性肌萎缩症），因为没有治疗药物，当时只能做一些康复护理。这样等了三年，好不容易等来了进口药物，但打一针要70万元，加上慈善援助，第一年治疗费用也需要140万元，第二年开始至少也需要70万元，这么昂贵的药价凭她家的条件根本无力承担。然而仅仅过了一年多，每年的药费一下子降到了55万元。


看了药价如过山车般降落，很多人会问：这些药价都是谁定的？为什么当初这么贵？

罕见病药物是谁定价的？

中华医学会儿科学分会罕见病学组副组长、浙江省医学会罕见病分会副主任委员、浙江大学医学院附属儿童医院出生缺陷与罕见病诊治中心副主任邹朝春说，罕见病定价主要还是通过生产者（药企）自主申请、提交政府批准通过。由于药物的研发成本和销售量限制，一些罕见病药物一开始价格确实比较高。

一家跨国药企的工作人员表示，一种新的罕见病药物研发出来后，刚上市的价格一般都在顶峰。随着年限拉长，药企会根据药物未来市场、竞争对手情况、保险公司和医保政策等，调整药物价格。

以SMA这个病为例，整个杭州登记在册的患者人数也才29例，其中6例已经离世。这么小的患病人群，注定了SMA特效药的市场需求不会像感冒药那么大，也就注定了很少会有药企愿意投巨资去研发药物。而一旦有特效药研制出来，因为没有竞争，价格一开始难免会比较昂贵。

罕见病药物都是“天价”药吗？

全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁提供了一份罕见病诊疗费用调研结果，纳入《目录》的罕见病中，其中，有152种药品费用小于2万/年；25种药品费用2-10（含）万元/年；8种药品费用10-30（含）万元/；6种药品费用30-100（含）万元/年；只有8种药品大于100万/年。

由此可见，大部分的罕见病用药并不“天价”，绝大多数患者还是用得起的。

国产罕见病药什么时候能研发出来？

浙大二院神经内科吴志英教授说，相较发达国家，中国的罕见病研究起步很晚。如果说罕见病的诊断与欧美国家无异，那么在治疗上，中国则远远落后于欧美国家。一方面基于很现实的原因，罕见病药物在欧美国家大部分进入医保，而国内各地的情况不尽相同。另一方面，绝大多数罕见病仍没有治疗药物，目前我们用的药几乎都来自国外大药企的发明，我们应该从源头上开始自己的创新研究，争取在治疗上有所突破。

浙大二院神经病学研究中心也在积极参与药物的研发与临床试验，但相比其他疾病，罕见病的研究经费申请非常困难。她呼吁我国能加大投入用于研究遗传病和罕见病，也希望社会各界能积极捐助罕见病的研究，寻找治疗靶点，找到更多罕见病的治疗药物，“只有这样做，我们才能和欧美比肩。”

10种年用药花费最高的罕见病排行

目前，按照用药年费用（包含赠药）来看，费用最高的10种罕见病为：

●黏多糖贮积症IVA型-依洛硫酸酯酶α

●黏多糖贮积症II型-艾度硫酸酯酶β

●黏多糖贮积症I型-拉罗尼酶

●X连锁低磷血症-布罗索尤单抗

●遗传性血管性水肿-拉那利尤单抗

●法布雷病-阿加糖酶β

●法布雷病-阿加糖酶α

●脊髓性肌萎缩症-利司扑兰

●脊髓性肌萎缩症-诺西那生

●血友病A型-艾美赛珠单抗


戈谢病（Gaucher disease）即葡糖脑苷脂病，是一种糖脂代谢疾病，为常染色体隐性遗传，是溶酶体沉积病中最常见的一种。葡糖脑苷脂是一种可溶性的糖脂类物质，是细胞的组成成分之一，在人体内广泛存在。由于葡糖脑苷脂酶的缺乏而引起葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积而发病，产生相应的临床表现。

黏多糖贮积症是一种发病率仅2.5万分之一的罕见病。患者体内缺乏黏多糖降解酶，导致黏多糖不能被分解，积聚在体内造成各种危害。这种病又分为多种亚型，临床特点是生长迟缓、步态异常和骨骼畸形，最终将威胁生命。

X连锁低磷血症是一种严重的罕见遗传病，大多数患儿会经历腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙痛。有些患者还会出现持续不适或并发症，如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。

法布雷病是一种十分罕见的X染色体连锁遗传的鞘糖脂类代谢疾病。发病机制是由于患者体内α-半乳糖苷酶A（α-GalA）先天性缺乏所致，从而使人体代谢产物酰基鞘氨醇三己糖苷(Gb3)和酰基鞘氨醇二己糖苷不能被裂解，在患者血管和各器官广泛蓄积，造成四肢非常剧烈的疼痛，并对肾、心脏、脑、神经等各器官产生严重损害造成病变，病情呈进行性加重发展态势，如得不到有效治疗将危及生命。

脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。

遗传性血管性水肿是一种以发作性、自限性、局限性全身皮肤黏膜下非凹陷性水肿为特征的罕见遗传病。当水肿发生于气道时，可致喉水肿，如果抢救不及时，可窒息死亡；当水肿发生于胃肠道，会类似急腹症的表现，常误诊为阑尾炎、急性胰腺炎等，导致急诊进行剖腹探查。

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。

记者 金晶 俞茜茜 张静

通讯员 方序 鲁青 王雪飞

编辑 张静 监制 徐芳



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