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骨髓增生异常综合症，药物可以治疗好吗
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中低危mds可以，但高危的必须化疗或移植，一般药物作用不大
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骨髓增生异常综合征
骨髓增生异常综合征
骨髓增生异常综合征
骨髓增生异常综合征( myelodysplastic syndrome, MDS)是一组起源于造血髓系定向干细胞或多能干细胞的异质性克隆性疾患，其基本病变是克隆性造血干、祖细胞发育异常(dysplasia)，导致无效造血以及恶性转化危险性增高，主要特征是无效造血和高危演变为急性髓系白血病，临床表现为造血细胞在...
是否属于医保： 暂无
发病部位：
挂号科室：
传染方式：无
易感人群：好发于50岁以上的中老年人
典型症状：
治疗方法：药物治疗 支持性治疗
临床检查：1.外周血：全血细胞减少是MDS患者最...
常用药品：
骨髓增生异常综合征症状和表现
1.症状 MDS临床表现无特殊性，MDS通常起病缓慢，少数起病急剧，一般从发病开始转化为白血病，在一年之内约由50%以上，贫血患者占90%，包括面色苍白 ，乏力 ，活动后心悸 ，气短 ，老年人贫血常使原有的慢性心，肺疾病加重，发热占50%，其中原因不明性发热占10%～15%，表现为反复发生的感染及发热，感染部位以呼吸道，...
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治疗骨髓增生异常综合症最好方法
发病时间：不清楚
病情描述：伯父患了治疗骨髓增生异常综合症,我想请问下治疗骨髓增生异常综合症最好方法是什么?不想看着我伯父那么痛苦>
骨髓增生异常综合征需要分型治疗，MDS-RA，RAS可中医主导治疗，服用复方皂矾丸。RAEB，RAEB-t，CMML三类需要化疗为主治疗，可选择骨髓移植。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一种源于造血干/祖细胞水平损伤而产生的克隆性疾病，常同时或先后累及红细胞、白细胞及巨核细胞系造血祖细胞，引起周围血红细胞、粒细胞及血小板减少。临床表现为贫血、感染和出血。济宁市第一人民医院血液科孙忠亮　　MDS为一种好发于老年人的恶性血液病。平均发病年龄为60-75岁，北京协和医院近10年确诊219例MDS患者发病年龄似比国外年轻，在40-60岁。
1、FAB分型预后　　既往对MDS患者病情资料分析认为51%～70%患者最后转为急性白血病，因而MDS又称之为白血病前期，但近年随着对MDS研究逐渐深入，发现转为急性白血病者较前减少。国外对近年9个大宗MDS病例报告综合分析，总数为1914例，转为白血病者占19%。综合国内163例MDS患者，转为白血病者占33.7%。FAB各个亚型转为白血病的比例从5%～48%不等。　　从上表看出，不同FAB亚型其中数生存期及转为白血病率明显不同，RA和ARS型生存期长，转为白血病率低，临床上常称为低危组或早期阶段。RAEB和RAEB-T、CMML生存期短，转为白血病率高，称之为高危组或晚期阶段。2组预后明显不同，其它影响预后的独立因素有：（1）特异性染色体改变如+8，-7和2个以上畸变的复杂核型改变者预后差。（2）骨髓组织学中有ALIP现象者预后差。（3）外周血中检测到CD3+细胞预后差。（4）骨髓纤维组织增多或纤维化者预后差。2、MDS与预后　　1997年由美英法德日西班牙血液学工作者对总共816例原发MDS患者做了有关预后的多元分析，对其中759例做转为白血病的预后分析，基于上述资料，提出了一个评价MDS患者预后的国际评分系统。不同危险组的积分：1）低度，0；2）中度-1，0.5-1.0;3）中度-2，1.5-2.0；4）高度≥2.5。核型：1）好，正常或有以下几种之一核型改变：-Y，del(5q),del(20q)。2）坏：复杂（≥3种异常核型改变）或7号染色体异常；3）中等，介于二者这间。细胞减少：1）Hb不同危险组的中数自下而上及25%患者转为白血病的生存期。对IPSS评价：迄今能准确判断MDS预后一个标准，但因我国MDS发病年龄较轻，尚须在实际应用中观察。四、治疗治疗主要原则取决于患者能受益，改善症状或延长存期。应结合患者IPSS或FAB后分期、年龄、对生活质量要求、经济能力综合判断定出适宜方案。（一）疗效标准　目前国内外尚无统一判断MDS疗效标准，因而造成各家报道疗效不一，差异较大，不好判定疗效，以下介绍国外常用的判定MDS的疗效标准：1、欧洲MDS协作组标准：1）完全缓解：血红蛋白120g/L，粒细胞1.5×109/L，血小板×109/L，骨髓原始细胞2）部分缓解：血红蛋白、粒细胞、血小板较治疗前期增加50%以上，不再输血，网织红细胞1%，骨髓原始细胞明显减少不再增加，肿大脏器缩小至少50%以上。3）微效：血红蛋白比治疗前增加20g/L，粒细胞增加1×109/L，血小板增加20×109/L，输血次数减少50%以上，外周血、骨髓原始细胞无增加；上述5项指标中达到3项或3项以上。4）稳定：无变化。5）恶化：血细胞减少加重，外周血原始细胞5%，骨髓原始细胞30%及任何指标符合进展。（二）观察对症治疗：对于部分仅有轻、中度贫血，IPSS属低危患者又能较好的耐受贫血的患者可不予治疗或仅在贫血伴有临床症时对症输血和红细胞，其它对症治疗方法还有：1）补充叶酸、Vit.B121~2个月，作为排除巨幼细胞贫血的一个可靠指标。极个别MDS患者可能有效。2）大剂量VitB6：50~100mg，一日3次，对少数RA或RARS患者可能有效。（三）刺激造血药物：适用于伴有血细胞减少的RA、RARS及原始细胞比例低的RAEB型，即MDS低危、中危-1型患者。但这类药物有效率不高，多在20%左右或以下。1、雄激素：雄激素进入人体内经过还原酶作用生成5α，5β二种二氢睾丸酮，5α睾丸酮可刺激肾脏EPO分泌增加，5β睾丸酮可促使静止期造血干细胞向对EPO有反应阶段分化。同时睾丸酮增强造血细胞对EPO的反应性，促进骨髓造血。常用以下2种剂量：1）康力龙：化学结构为17β羟基-17α甲基雄甾烃-吡唑，剂量：6μg/日。疗程3~12个月。有效率20%。副作用：肝功能损伤，血清转氨酶升高。但停药后大多恢复正常。女性患者可有男性化、停经表现。2）丹那唑：为一种人工合成的雄激素，有抑制免疫作用，剂量：600~800mg/日，疗程3～６个月。有效率低于康力龙，但少数对康力龙无效者可能有效。副作用与康力龙相似。2、肾上腺皮质激素：刺激造血的机制目前尚不清楚，可能皮质激素提高机体新陈代谢率，促进EPO分泌及抑制对造血有害的自身免疫机制有关。常用药物有以下2种：1）强的松：剂量1mg/kg/日，疗程3个月以上，有效率低于10%。对少数患者有效。副作用：长期应用肾上腺皮质激素可进一步降低MDS患者免疫力，易于合并感染，此外，激素可诱发糖尿病，溃疡出血及水钠潴留。（四）造血生长因子：造血生长因子可通过以下三种作用对MDS患者产生疗效。（1）刺激骨髓中残存正常祖细胞的增殖分化。（2）诱导MDS克隆分化。（3）促进强化疗患者造血功能恢复。适用于各型MDS患者，目前临床上常用的造血生长因子有以下4种：1、红细胞生成素（EPO）：剂量50~300μ/kg/日。皮下注射，隔日一次，疗程3～12个月。有效率20~25%。对于轻度贫血的RA，RARS患者且血浆EPO水平较低，体外造血细胞培养CFU-E，BFU-E对EPO有反应者效果较好。EPO无明显副作用，但疗程长，有效率低，且出现疗效者停药后疗效很快消失，价格昂贵是其主要缺点。2、粒单和粒系集落刺激因子（GM，G-CSF）：剂量60~200μg/M2d-1，疗程视病情需要确定，一般2~8周。疗效：可使大部分MDS患者中性粒细胞升高，降低并发感染率。但体外试验证明G和GM-CSF可促进少数RAEB和RAEB-T型患者骨髓中白血病克隆的增殖。因而对于原始细胞比例较高的RAEB和RAEB-T型患者慎用。副作用：用药后可出现肌肉、关节疼，发热。应用GM-CSF者个别可出现毛细管偷漏综合征。3、白细胞介素-3（IL-3）：IL-3可刺激多能干细胞增殖，在不同程度上刺激各系祖细胞增殖，使红、粒淋巴系有不同程度增加。剂量：50~200μg/M2d-1，疗程2~8周。疗效：可使大多数MDS患者粒细胞增加，但增加程度低于GM和G-CSF，但可使1/4患者血小板有增加。因此常用于伴有明显血小板降低的MDS患者。副作用：发热、肌肉关节酸痛较明显。4、血小板生成素（TPO）：正在进行II期临床试验，剂量：1万μ/日。副作用：发热、肌肉关节疼等。（五）诱导分化剂：其作用机制为刺激MDS异常造血克隆转变为正常克隆及促进来源于的异常克隆的各阶段幼稚细胞进一步分化成成熟细胞。适用于各型MDS患者，常用以下几种：1、维生素A衍生物：包括顺式或反式维甲酸，剂量20～8mg/日，疗程1-3个月，有效率10%～15%。副作用：皮肤过度角化，口唇干裂，头疼，关节肌肉酸痛，转氨酶升高等。2、维生素D衍生物：维生素D3吸收至体内后，经肝肾内羟化形成具有活性的1,25二羟Vit.D3，可抑制白血病细胞增殖和促进分化。剂量：2.5～15μg/日，疗程2～6个月，少数人有效。副作用：高血钙，停药后可恢复。3、砷剂：砷剂可促进急性早幼粒细胞白血病分化及凋亡。对MDS正在试用。似对少数人有效。4、干扰素：抑制MDS患者白血病克隆增殖，促进其分化。临床常用干扰素αγ2种。剂量：IVFα：300万u皮下QOD，疗程3个月以上，INFV：100～300万μ皮下QD，疗程3个月以上。疗效：INFα疗效较差，仅少数人有效。INFγ是一种免疫型干扰素，对MDS，INFγ（除直接作用于白血病克隆外，尚有通过免疫机制刺激造血因子分泌及增强造血祖细胞对生长因子的反应等作用。结合日本、欧洲、北京协和医院3组70例MDS患者用INFγ总有效率为40%，为目前有效率相对较高的一种促分化类药物。5、5-氮杂胞嘧啶核苷（5-Aza），通过抑制DNA甲基化来诱导白血病细胞分化。美国（CALGB）对191例MDS，5-Aza75mg/m2/d,d1-7，每日一次。与对照组相比，血液学有效率为66%对7%。转为白血病或死亡时间为22对12个月。6、Amifostine:一种磷酸化的有机硫醇，其体内代谢产物有抗氧化保护细胞作用，对骨髓造血前体细胞有促进生长作用。曾报告15/18例血液学指标改善，43%Plt上升，78%中粒上升，33%输血量减少。苏格兰报告12例用无效。（六）免疫抑制剂：抗胸腺淋巴细胞球蛋白（ATG）与环孢霉素A，通过抑制T8细胞来调节MDS的免疫反应，促进MDS造血细胞生长（七）对低危MDS治疗方案1、顺式维甲酸（RA）+VitE+EPO（美国费城）：RA100mg/M2/d，VitE800mg/d,EPO150μ/kg/d或300μ/Kg，每周3次。疗程6个月。23例CR2例，PR6例，总有效率34%。2、GM-CSF+EPO（意大利，拉其奥罗马协作组）：EPO150U/Kg,300U/Kg每周3次，GM-CSF1μg/Kg/d渐增加，使中粒在≤正常2倍。3个月一疗程，9/26例（34.6%）。3、RA+IFNα+G-CSF（德国，法兰克福组）：RA25mg/M2/d，第1，3，5，7，9，11月用。IFNα150u万，BiW，一年。G-CSF100-480μg，中粒维持在1.5×109/L，1年疗程，6/17例（35%）有效。4、康力龙+小剂量RA±碳酸锂（北京，协和）：康力龙2-8mg/d，RA10mg/d，碳酸锂0.25g/d，疗程＞6个月。7/16有效（CR2，PR1例，MR3例），总有效率37.5%。5、免疫治疗：1）ATG（美国NIH），40mg/kg/d，连用4日，11/25（44%）血液学改善。2）CSA（捷克，布拉格），有效率60～80%
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