肌营养不良能不能治怎么治
肌营养不良能不能治怎么治
孩子现有九岁，不知道怎么了，现在，走路困难，容易摔倒，上楼梯都要扶着扶手一步一步往上爬，下楼梯也是一样的，双脚假肥胖，四肢无力！ 曾经的治疗情况和效果： 买了西药情况不好啊！
医院出诊医生
擅长：帕金森、脑萎缩等各类神经科疾病
擅长：三叉神经痛、头痛等神经科疾病
擅长：面瘫、脑瘫、帕金森等神经科疾病
共8条医生回复
因不能面诊，医生的建议及药品推荐仅供参考
专长：运动神经元疾病、肌肉萎缩症、进行性肌营养不良、多发...
问题分析：你好，肌营养不良建议不要盲目用药，每种药物适应的病情都不一样，患者要及时就医，查明病情，盲目的用药，极大程度上只会导致病症加速发展。意见建议：建议及时到正规的专科医院进行检查，针对性治疗，才是的最佳途径。
专长：脑瘫,脑萎缩,帕金森,癫痫病,肌营养不良,肌肉萎缩...
&&已帮助用户：16239
问题分析：对于肌营养不良的治疗首先是心理治疗：让病人有一个好的心态，对病人进行沟通保持心情舒畅，帮病人树立康复信心。其次是饮食治疗：专家提示：治疗进行性肌营养不良要注意饮食。宜高蛋白，富含维生素、钙、锌、瘦肉、鸡蛋、鱼、虾仁、动物肝脏、排骨、木耳、蘑菇、豆腐、黄花菜等可适当多食，少吃或忌食过辣、过咸、生冷等不宜消化和有刺激性食品，合理饮食，注意营养吸收。意见建议：1、饮食宜清淡、营养丰富，忌食或少食油腻厚味过热、伤津耗液及损伤脾胃之品，可多食鱼类、蛋类、鸡肉、瘦猪肉等，但不可太过，以免损伤脾胃。白菜、豆芽、西红柿、山楂、广柑、枣子之类的蔬菜水果可以适当多食一些。在保证营养同时，应适当控制体重。
　　 2、坚持体育锻炼，自我按摩以增加活动，促进血液循环，防止肌肉萎缩，但应适度，不可过劳。
　　 3、保持环境清洁安静，注意防潮和防寒，积极预防和治疗呼吸道感染等并发症。
　　 4、环境要清洁安静，空气清新，光线充足，应注意防潮湿、适寒温、远房帏。根据病情给患者安排合理的活动程序、活动范围和活动强度，不宜过度活动，患者进行功能锻炼时，需加以保护，以防出现跌伤等意外。
专长：头面部疼痛尤其是三叉神经痛
问题分析：肌营养不良症是由遗传因素所致的以进行性骨骼肌无力为特征的一组原发性骨骼肌坏死性疾病，临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力。也可累及心肌。意见建议：对肌营养不良的治疗，一般的西医治疗方法会给病人身体带来副作用，不利于预后的治疗效果，所以扶正固本治疗原则，重建免疫和骨髓造血功能，恢复患者体质是为患者整体健康考虑的。同时目前中西医结合治疗的方法也已被绝大多数病人和专家所接受。临床带来的效果却是比单一治疗方法效果好太多。
专长：运用中医药的丸、散（面子药）、酒剂治疗多种精神疾病
问题分析：积极与疾病作斗争，坚持适当的娱乐活动，促使患者建立乐观、开朗的情绪，树立以坚强毅力战胜疾病的信心。意见建议：营养治疗：宜食低糖低脂和含丰富维生素的水果蔬菜。运动治疗：在神经康复医生指导下每天进行规律的、力所能及的肢体锻炼，长期坚持能延缓肌萎缩及无力。教育治疗：家长应多关心控制和鼓励孩子如些，合理地安排规律的生活和学习。
职称：护士
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健康指导：根据您的描述，应该是营养不良造成的，建议在医生的指导下采取措施，同时注意饮食和生活习惯调节，避免进食油腻刺激食物，多进食蔬菜水果等维生素以及矿物质含量丰富的食物，保证膳食平衡。
职称：三级营养师
专长：儿童钙尔奇,鱼肝油,延寿酒,药酒,碳酸钙D3片,苦...
&&已帮助用户：10836
健康指导：肌营养不良这种疾病是比较难治疗的，但是一定要按医嘱服药，在饮食上多进食一些富含优质蛋白质以及维生素的食物，除此之外最重要的就是要积极进行康复训练，一定要经常进行肌肉的按摩
职称：三级营养师
专长：肠炎
&&已帮助用户：17565
健康指导：你好，一般如果 是这样的情况都是建议清淡饮食，西药效果不是很好的话可以尝试采取中医治疗的比较好，多吃一些高蛋白的食物，海带，山药，牛蒡或者是排骨汤的都是不错的选择，配合医生治疗很快会康复，采取针灸搭配服药的比较好
问肌营养不良可以治好吗
职称：主任医师
专长：高血压、糖尿病、心血管疾病
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病情分析： 你好，进行性肌营养不良症属先天性遗传性疾病，是遗传基因缺陷或变异导致。意见建议：目前治疗尚无特效疗法和根治性措施。尽管如此，还必须重视治疗，中西医结合+康复治疗等，能有效缓解病情。
问贵州如何治疗肌营养不良？
专长：中医、骨伤、按摩
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病情分析：你好，肌营养不良临床以进行性的肌肉萎缩无力为主要临床表现。希望我的回答对你有帮助！意见建议：建议你最好是到医院皮肤科检查后对症来治疗的，加强营养，多锻炼身体，祝你健康！
问九岁的孩子脑瘫了该怎么办翱
职称：医生会员
专长：肺炎球菌肺炎,肺栓塞,大叶性肺炎,大楼病综合征,肺脓肿,肺炎杆菌肺炎,肺隐球菌病,皮肤性病
&&已帮助用户：305
意见建议：你好根据你介绍的情况看孩子的情况还不算十分的严重能走路说明还是有部分的行动能力这样的情况可以采用药物和物理治疗相结合的办法来治疗辅助心理治疗进行
问我女儿九岁感冒一周开始头疼头晕四肢无力...
职称：医师
专长：不孕不育症，子宫肌瘤。
&&已帮助用户：192268
经常头痛可能是神经性头痛的症状，最好的方法是电针灸和物理治疗，如神经肌肉电刺激治疗，经络导平治疗等，口服中药方剂效果良好
问孩子九岁,发烧,烧到38.8手脚冰凉,头晕四肢无力,腿疼不...
职称：护士
专长：妇产科、尤其擅长宫颈糜烂等疾病
&&已帮助用户：115383
问题分析：你好，发热应予紧急处理，采用冷敷和拭浴的方法，使患儿尽快降温。意见建议：建议，可用冷湿毛巾敷额，好可用不漏水的塑料袋盛冰块外裹干毛巾敷头、颈;若加敷腋窝和腹股沟则效果更好。可将75%酒精兑水一倍稀释，用小毛巾蘸湿擦抹头、颈、腋窝、胸背和四肢。
问北京儿童医院治疗肌营养不良吗孩子九岁得
专长：带状疱疹、痤疮、性病综合
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这个情况建议到医科大学附属医院治疗这种疾踩较严重建议到医科大学附属医院这种综合性大医院就诊可以用中西医结合治疗
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评价成功！作者：张章 来源： 发布时间： 20:32:54
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杜氏肌营养不良症首个新药获批
杜氏肌营养不良症患者会慢慢出现肌无力。 图片来源：Eric Kruszewski
日前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。
该机构在经过了一年多的考虑和争论后，于9月19日宣布了这一决定。《自然》杂志报道称，随着FDA不断平衡巨大需要和临床资料不足间的矛盾，终于批准了这种名为eteplirsen的药物，目前该药正在进行更大规模的临床试验。
拥护者对这项决定表示非常高兴。很多人都非常想使用eteplirsen，该药物由位于马萨诸塞州坎布里奇市的萨雷普塔疗法公司制造。非盈利组织&治愈杜氏症&的负责人Debra Miller表示：&我们等待治疗杜氏肌营养不良症的药物已经很长很长时间了，该药的问世给很多家庭带来了希望。&
不过，也有些人担心临床数据的缺乏会给人们带来虚假希望。eteplirsen新药申请(NDA)获批的同时也点燃了一场不寻常的斗争。这场斗争已触及FDA高层，同时也产生了一场广泛的争论：即研究者需要多少数据才能证明药物可以治疗罕见疾病，以及病人倡导者能对批准决定产生多少影响？
FDA药品评价与研究中心的主任Ellis Unger表示，&以目前形式进行的NDA批准或许会对公众健康带来深远的负面影响，而先例则会在没有大量有效证据的情况下批准药物使用。&
杜氏肌营养不良症是由肌营养不良蛋白突变所致，该蛋白能保护肌肉细胞免于受到重复收缩和舒张产生的压力，萨雷普塔公司行政总裁Edward Kaye将肌营养不良蛋白比喻为一种减震器。他说：&如果你没有这种&减震器&的话，细胞就会逐渐退化并死亡。&
现实往往是残酷的。杜氏肌营养不良症是一种和性别相关的疾病，在每3600名男孩中该疾病会影响1名儿童的健康，而且在儿童5岁之前肌无力症状就会明显发生，许多患者往往会在其30岁之前因呼吸衰竭而死亡。
萨雷普塔公司开发的药物试图推迟携带肌营养不良蛋白基因exon 51突变患者机体的症状表现，大约13%的患者都携带有这种基因。该基因的突变通常会过早地抑制肌营养不良蛋白的产生，而eteplirsen能结合该蛋白基因最初产生的信使RNA并且&遮盖住&exon 51，以便其不会被细胞中的蛋白机器所&读取&。此时，细胞蛋白机器就会跳过exon 51基因并继续对其他蛋白进行读取，从而产生比正常产物短的产物，但相比原始突变状态的产物而言，其却更正常。
Kaye 表示，萨雷普塔公司已经在大约150名患者身上进行了eteplirsen检测，但FDA用于评估该药物功效的关键实验仅招募了12人。研究人员表示，对照组患者在整个临床试验中并不仅使用安慰剂治疗，在24周后他们也开始使用eteplirsen。Kaye表示，并没有人想一直进行安慰剂治疗，而一个特殊的问题是能适合进行实验的病人数量非常少。
早在今年4月，FDA顾问会议听取了相关的科学报告，其中包括FDA分析员的一篇重要评论，同时顾问组还听取了杜氏肌营养不良症患者及其倡导者充满激情的证词。但顾问组表示，目前没有充足证据表明，eteplirsen是一种治疗杜氏肌营养不良症的有效疗法。
随后FDA要求萨雷普塔公司提供更多的临床证据，揭示在临床试验中患者机体肌营养不良蛋白表达恢复的水平和程度，当拿到这些数据后，FDA同意对该药物进行加速审批，基于此，萨雷普塔公司同时又进行了另一项临床试验证实eteplirsen的确能有效减缓杜氏肌营养不良症。
但Unger表示，在收到额外研究数据后，FDA内部的分歧依然存在。他指出，12名患者中仅有1人的肌营养不良蛋白的表达增加了超过1%，而且目前并不确定该药物能否带来任何临床效益。
FDA药物评价与研究中心主任Janet Woodcock认为，eteplirsen应当获批。她认为，由于缺少可用的治疗方法，而且杜氏肌营养不良症是一种折磨儿童健康的致死性疾病，该机构应灵活应变。不过，如今关于该药物的分歧已经被FDA委员Robert Califf调解了，Califf支持Woodcock的看法，但同时也承认FDA关于eteplirsen是否获批难以决定。
eteplirsen将会是在美国获准使用的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，另外一种名为ataluren的药物目前在一部分欧洲国家是可用的，但在今年2月该药物的审批已经被FDA拒绝。
另外，Kaye指出，萨雷普塔公司正在对eteplirsen进行改良，其中还包括改善药物形式，使其能有效渗入肌细胞并产生较高浓度的肌营养不良蛋白。同时，麻省总医院儿科神经肌肉服务中心主任Fawn Leigh表示，FDA要求进行另一项临床试验是合理的。Leigh一直在从事eteplirsen的临床试验。&仅招募12名参与者就非常困难，不过我们都很受鼓舞，后期大家还将继续深入研究。&她说。（张章编译）
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目前已有0条评论泪奔！FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen
医药魔方数据
FDA 9月19日批准首个杜氏肌营养不良（DMD）新药Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者。据统计，DMD患者中有13%存在51号外显子跳跃突变。
关于杜氏肌营养不良新药的批准故事，医药魔方之前有多篇文章介绍，各种情感与理智的交织对撞，让人唏嘘，让人无奈，见：
杜氏肌营养不良是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，将会有一名男婴受到此病的影响。DMD妨碍肌肉运动，极易引发早期死亡和高风险的心脏-呼吸衰竭，临床上唯一有效的治疗手段是糖皮质激素类固醇药物，类固醇有严重的副作用，不能长期服用。在不经治疗干预的情况下，患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力，在20~30岁左右丢掉性命。
但在FDA严苛的监管标准下，此前有4个DMD新药在半年内接连遭到FDA的拒绝，DMD患儿及家属的希望一次次遭到打击。
1月中旬，FDA拒绝了BioMarin公司DMD新药Kyndrisa(drisapersen)的上市申请，理由是drisapersen有效性证据不足。
2月23日，FDA拒绝受理PTC Therapeutics公司ataluren的上市申请, 认为PTC的申请资料不完整，无法进入后续审评流程。ataluren是first in class的口服性蛋白修复药物，用于治疗无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD），曾于2014年8月获得欧盟有条件批准。
4月25日，FDA咨询委员会以7:6的投票结果（3人弃权）否决了Sarepta公司eteplirsen的上市申请，理由是eteplirsen足够安全但疗效不足，需要补做一项随机、双盲、安慰剂对照临床研究。
7月14日，FDA拒绝受理Raxone的加速批准申请，认为其证据不足。
尽管eteplirsen之前也被FDA咨询委员会投票否决过，但获得过孤儿药资格、快速通道资格、优先审评资格的eteplirsen，此次还是凭借可以使肌营养蛋白含量增加0.28%的替代终点获得FDA加速批准。跟当初女版伟哥上市前遭遇女权运动施加的压力一样，FDA此次也是在社会舆论和患者家属巨大压力之下做出的妥协，好让生命受到威胁而又缺少治疗药物的DMD患者早日获得新的治疗药物。
FDA要求Sarepta公司继续开展临床研究以进一步考察eteplirsen的临床获益，看eteplirsen 能否真正改善DMD患者的运动功能，比如6分钟行走距离。如果eteplirsen未能证明有此临床获益，FDA将有可能撤销Exondys 51的上市资格。
不过对Sarepta公司而言，除了股票在9月19日收盘时暴涨74%，从28.15美元飙至48.94美元，最大的实惠便是借此获得了一张价值不菲的罕见儿科疾病优先审评券（见：）。这张券发出以后，FDA可是收不回了。
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感谢您的支持，请按照如下步骤取消屏蔽ABBAO的广告()：　　&& 英国牛津大学５日发布公报说，该校研究人员发现一种可简单口服的药物能治疗杜氏肌营养不良症，动物实验显示这种药可提高实验鼠的肌肉强壮度。与以前一些疗法只对部分患者有效不同，这种药可能会对所有患者都有效。
　　杜氏肌营养不良症是一种主要影响男孩的遗传疾病，全球平均每３５００名男婴中就有一人罹患此病。患者在两三岁时就会出现肌肉无力症状，行走困难，一般到十多岁就会彻底丧失行走能力，需要坐轮椅，到二十多岁还可能会因心肌、肺肌无力而死亡。目前医学界尚无有效疗法。
　　过去研究显示其病因是基因缺陷导致肌肉中缺乏抗肌营养不良蛋白，因此现在一些疗法探索集中在基因手段上，试图修正这个基因缺陷，但由于每个人的基因组都不完全一样，每个具体的基因疗法往往只适用于部分患者。
　　牛津大学研究人员及其国际同行寻找了一个新思路，即探索用一种名为ｕｔｒｏｐｈｉｎ的蛋白质来替代抗肌营养不良蛋白。实验显示，对患有杜氏肌营养不良症的实验鼠而言，如果用药物提高这种蛋白质的含量，实验鼠的肌肉能力可得到明显改善，在行走测试中的成绩可提高５０％。
　　研究人员测试了大量的药物，发现一种名为ＳＭＴ　Ｃ１１００的药物在这方面效果最好。来自牛津大学、意大利和美国的三个小组分别对其进行了测试，都得出了一致的结果。这些研究报告发表在网络学术期刊《科学公共图书馆综合卷》上。
　　领导研究的凯?戴维斯教授说，由于相关测试结果的支持，这项研究现已进入临床试验阶段，接下来将根据临床试验结果对这种药物的配方进行优化。重要的是，这种药物可能会对所有患者都有效，并且可以口服。
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