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中国基因疗法治疗遗传性疾病多久才会出现啊？
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复旦大学有两名兄弟院士做过白血病的基因治疗~
是皮肤病噢, 有么?
遗传的皮肤病？红斑狼疮吗~那样好像是没有~
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用转基因技术是否可以治疗所有的遗传病？
题型：问答题难度：中档来源：同步题
不能，目前在基因水平上治疗遗传病尚处于试验研究阶段。
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据魔方格专家权威分析，试题“用转基因技术是否可以治疗所有的遗传病？-八年级生物-魔方格”主要考查你对&&转基因&&等考点的理解。关于这些考点的“档案”如下：
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概念：转基因技术是把一种生物的某个基因，用生物技术的方法转入到另一种生物的基因组中，培育出转基因生物，就可能表现出转基因所控制的性状。转基因技术的应用：（1）转基因技术可以使动植物甚至成为制造药物的“微型工厂”，例如：1996年我国科学家成功的培育了5头具有治疗血友病的凝血因子基因的山羊，其乳汁中就含有凝血因子；1999年又培育了转入人的血清蛋白基因的奶牛，总之转基因技术在生物制药领域具有广阔的发展前景。（2）转基因技术与遗传病诊治：转基因技术可以用于遗传病诊断与治疗，随着我们对人类自身基因认识的不断深入和“人类基因组计划”的完成。基因诊断和基因治疗将呈现广阔的前景。（3）转基因技术与农业：科学家应用转基因技术，成功的培育出一批抗虫、抗病、耐除草剂的农作物新品种，如苏云金杆菌体内能产生一种毒蛋白，农作物害虫吃下就会死亡。利用转基因技术培育出优良品质的作物，如利用转基因技术培育出高蛋白含量的马铃薯和玉米等。（4）转基因技术与环境保护：转基因技术在环境治理方面也发挥奇妙的作用。如转抗虫基因作用的培育成功，可以减少使用污染环境的农药等。（5）转基因产品的安全性：转基因产品带给人们巨大利益的同时，还要重视转基因产品的安全性，做好转基因动植物及产品对人类健康和环境安全的评价工作，如转毒蛋白基因作物若持续产生毒蛋白，将可能大规模的消灭多种害虫，并使这些害虫的天敌数量下降，从而威胁生态平衡。因此，采取相应的措施防范基因对环境的潜在威胁是非常必要的。 转基因超级鼠的诞生：
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1347974977106739176160124982146490“基因剪刀”有望治疗肌肉萎缩遗传病
&&&&美国《科学》杂志１日发表的３项独立研究显示，被誉为“基因剪刀”的ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术有望用来治疗一种肌肉萎缩遗传病——杜兴肌营养不良症。
　　美国杜克大学、得克萨斯大学和哈佛大学的研究人员分别通过编辑一个涉及肌肉功能的基因，成功让罹患杜兴肌营养不良症的小鼠恢复一定程度的肌肉功能。这也是研究人员首次成功利用基因编辑技术给活体哺乳动物治疗遗传疾病。
　　杜兴肌营养不良症由抗肌萎缩蛋白缺乏或功能受损而引起。抗肌萎缩蛋白是肌肉的重要组成部分，其基因含７９个被称为外显子的蛋白编码区域，任何一个外显子突变都可能导致抗肌萎缩蛋白出现问题。杜兴肌营养不良症只影响男孩，大约每３５００名新生男婴中就有１人罹患该症，患者通常只能活到３０多岁。
　　在第一项研究中，杜克大学副教授查尔斯·格斯巴赫等人用基因编辑技术删除出现突变的外显子２３，并引发机体自动“缝合”剩下的蛋白编码区域，制造出缩短但仍能发挥作用的新版本抗肌萎缩蛋白。
　　他们首先利用不致病的腺病毒做载体，将基因编辑系统输送到成年小鼠的腿部肌肉细胞内，结果显示，其腿部的抗肌萎缩蛋白水平得到一定程度的恢复，肌肉力量增加。他们又将基因编辑系统注射入小鼠的血液，这次小鼠全身肌肉得到改善，尤其是与心脏有关的肌肉，而心肌衰竭是杜兴肌营养不良症患者死亡的主要直接原因之一。
　　另外两项研究中，得克萨斯大学和哈佛大学的研究人员同样通过腺病毒与基因编辑技术的组合，来治疗罹患杜兴肌营养不良症的小鼠，并发现小鼠肌肉功能有着类似的改善。
　　格斯巴赫评价说：“尽管还要做大量工作去把这个方法转化成人类疗法并验证其安全性，但我们第一批试验结果令人激动。”
　　他强调，尽管学界对能否通过基因编辑技术修改人类胚胎的突变基因存在伦理争议，但对利用该技术纠正患者受影响组织的基因突变并没有争议。
　　基因编辑技术在问世的３年多里已连续３次入选《科学》年度十大突破，其中２０１５年更被评为头号突破。该杂志认为，基因编辑技术精确度高、成本低、操作简便，势必对研究产生“革命性影响”。
近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。
DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症，主要特点为肌肉进行性地退化且表现出虚弱，该疾病的发生主要是由X染色体相关的DMD基因突变而引起，该基因可以编码肌营养不良蛋白，据CDC数据显示，在名男孩儿中就有1人是DMD患者，而该疾病最终会在个体30岁前引发患者早死。
本文研究中研究人员成功利用一种基因编辑技术永久性地纠正了引发幼年小鼠的DMD突变，研究者Eric&Olson表示，这种基因编辑技术不同于其他的治疗性手段，因为其可以彻底消除引发DMD的病因。早在2014年我们就利用CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术成功地纠正了小鼠生殖细胞中的突变从而成功抑制了肌营养不良症的发生，这就为开发新型基于基因组编辑的新型疗法来治疗DMD埋下了伏笔，同时也为基因编辑技术在临床中的使用带来了极大的挑战。
在人类中对生殖细胞的编辑并不可行，但我们需要开发出将基因编辑组件运输到出生后机体组织的策略；随后研究人员通过腺伴随病毒9(AAV9)来将基因编辑组分运输到小鼠中，利用该技术治疗的DMD小鼠就会产生出肌营养不良蛋白，而且小鼠机体的骨骼肌和心脏的功能及结构也会出现不断地改善。Leonela&Amoasii说道，AAV9会以一种组织特异性的方式来有效地感染人类机体，但其并不会引发人类患病，其仅仅是基因疗法的一个分子导弹一样。
本文研究中研究人员在DMD患者和大量的临床前动物模型中证实了新型基因编辑技术的效果，这样研究者就可以利用基因组编辑的技术来纠正引发DMD的遗传突变，从而就将加速人类治疗诸如DMD等致死性疾病的进程了；研究人员希望后期可以迅速将在DMD小鼠模型中获得的成果迅速转化到患DMD的人类机体中。（生物谷）
在日的《科学》（Science）上，三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标志着第一次在完全发育的活体哺乳动物中CRISPR采用一种有潜力转化为人类疗法的策略，成功治疗了一种遗传疾病。
杜氏肌营养不良症是由于机体生成dystrophin蛋白的能力出现问题而产生。Dystrophin是一条长蛋白质链，将肌纤维内部与其周围的支持结构绑定在一起。Dystrophin由一个包含79个外显子的基因所编码。如果有任何一个外显子发生破坏性突变，这一蛋白质链就无法构建起来。
没有dystrophin提供支持，肌肉往往会分解并慢慢退化。在每5,000名新生男婴中就有一人受累于杜氏肌营养不良症。大多数患者到10岁需要坐轮椅，他们在20多岁30出头就会死去。由于突变位于X染色体上，因此有两条X染色体的女童应该至少有一个功能性dystrophin基因拷贝。
来自杜克大学的研究人员过去曾利用CRISPR在来自杜氏肌营养不良症患者的培养细胞中纠正了遗传突变，其他实验室也在实验室环境中纠正了单细胞胚胎中的基因。但后者的方法当前被视为是不道德的，前者则在将处理细胞传送回肌肉组织方面面对许多的障碍。
另一种方法是通过一些基因治疗技术将CRISPR直接导入受累组织中，也面临着一些挑战，尤其是在传送方面。在第一项新研究中，杜克大学的研究人员通过采用一种非致病性载体——腺相关病毒（AAV）来传送这一基因编辑系统克服了其中的一些障碍。
Christopher&Nelson等人将基因编辑工具包装到了AAV中。利用病毒来作为基因治疗的传送载体，研究人员会从病毒中除去所有有害的基因和复制基因。尽管早期的一些病毒类型因为各种原因，诸如整合到基因组中及引起一些问题或触发免疫应答，不能很好地起作用，AAV是迄今为止已证实特殊的一类病毒。许多人都受到这一病毒的感染，AAV不致病，却能够非常有效地进入到细胞中。
在美国AAV正用于许多晚期临床试验中，并被欧盟批准用于一种基因治疗药物中。由于存在不同版本的AAV倾向进入不同的组织，例如骨骼肌和心肌，因此研究人员可以全身递送它们。但总是会存在某个问题，对于杜克大学生物医学工程学副教授C.A.&Gersbach而言是大小的问题。
Gersbach说：“AAV是一种真正的小病毒，而CRISPR相对较大。它根本不合适，因此我们仍然有个包装问题。”
解决方案来自麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的研究员张锋（Feng&Zhang）。今年早些时候，张锋描述了来自一种不同细菌的CRISPR系统。在自然细菌免疫系统中，CRISPR发挥照片作用帮助鉴别靶DNA，Cas9是切割DNA链的那把刀。研究人员通常采用的大Cas9蛋白来自化脓性链球菌。在搜索了细菌王国后，张锋发现了小得多的金黄色葡萄球菌Cas9蛋白（延伸阅读：张锋Nature重大突破：用新型高效Cas9实现基因组编辑&）。
在这项研究中研究人员采用dystrophin基因一个外显子存在破坏性突变的小鼠模型开展了研究。他们重编程新CRISPR/Cas9系统剪掉了功能异常的外显子，机体的自然修复系统将基因的剩余部分连接在一起生成了缩短但具有功能的基因版本。
相比用功能基因拷贝替换功能失常的外显子更简单、更有效，仅除去薄弱环节将是在更大的患者群体中有效发挥作用的一种策略。
研究人员首先将治疗系统直接传送到成年小鼠的腿部肌肉中删除了23号外显子，恢复了功能性dystrophin并提高了肌力。他们随后将CRISPR/AAV8组合注入到了小鼠血液中以达到所有肌肉处。结果显示同样纠正了全身的肌肉，包括心肌——这是一个重大的胜利，因为心力衰竭往往是杜氏肌营养不良症患者死亡的原因。
在第二项研究中，德克萨斯大学西南医学中心的Chengzu&Long和同事们利用了对肌肉具有高亲和力的AAV9，将CRISPR-Cas9编辑元件传送了同样的杜氏肌营养不良症小鼠模型中。他们首先确定了他们的基因编辑策略在小鼠卵子和精子细胞中起作用，发现它非常高效：在生殖细胞改造后80%的小鼠宝宝都显示缺失23号外显子，转而提供了这些动物中的dystrophin蛋白表达。
研究人员随后他们的策略应用于与临床更相关的体细胞基因编辑。在小鼠出生几天后，他们通过腹部、肌肉或眼睛后部注射，利用AAV9将这一编辑系统传送到了小鼠体内。尽管每种方法都具有其独特的益处并改善了肌肉功能，他们发现当直接进行肌肉注射时，dystrophin蛋白质水平最高。
在第三项研究中，哈佛大学的Mohammadsharif&Tabebordbar等人，也利用CRISPR&和&AAV9编辑删除了23号外显子，发现相似地有益修复了肌肉功能。利用荧光标记物，研究小组分析了基因编辑系统对定位远离注射位点的卫星细胞的影响。他们发现，一些卫星肌管（肌细胞的“年轻阶段）已恢复表达dystrophin。因此作者们提出AAV-CRISPR或许能够在体内提供持续的遗传修复。
（生物通：何嫱）
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基因治疗遗传病的缺点
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MIT：临床治疗100%有效，新的基因疗法将治愈常见遗传性疾病
时间： 07:21
作者:生物观察
今春早些时候，比尔.莫瑞兹坐在费城的一间候诊室里，准备着接受含上万亿病毒的静脉注射。他说：“我当时只在想，‘开始吧！我不想再等了’。”莫瑞兹患有B型血友病，他的身体无法产生一种凝血蛋白：凝血因子IX，以至于任何伤口都会造成喷涌性的失血，而他淤青的关节就像结瘤的树枝一样。自从莫瑞兹十岁以来，他一直依靠注射异常昂贵的替代性蛋白过活。最近，他的左脚踝快要把他疼死了。莫瑞兹现在是一个太阳能安装公司的工程师。今年四月他加入了一项研究计划，该研究向血友病病人注射包含着合成凝血因子IX正确基因的病毒载体以治疗他们的疾病。日在哥本哈根举行的欧洲血液学协会年会上，负责该基因疗法研究的费城公司SparkTherapeutics公布了其结果，包括莫瑞兹在内共有四名病人参与。全部四名病人的凝血因子IX均恢复到了平均值30%的水平，足以防止发生意外时的失血。这一水平对莫瑞兹也是足够的：他从四月起就没有再注射过凝血因子IX的替代蛋白了。他说：“‘它起作用了’，这是唯一的解释。”以前当然也尝试过基因疗法。与往常不同的是，Spark公司的疗法至今为止每次都有效。来自伦敦大学学院的血液学家埃德沃德.图登汉姆主持过类似的研究，并为Spark公司的竞争对手提供过咨询，他表示：“现在，Spark公司的这项疗法已接近它所能达到的最好状态了。”在接受基因治疗的两个月后，比尔.莫瑞兹和他的家人在尼亚加拉瀑布游玩。对像莫瑞兹这样的病人，以及为完善基因疗法奋斗了三十年的科学家们来说，这些结果都是令人满意的。在欧洲，已有两项治疗极罕见遗传病的基因疗法被准许使用，其中之一上个月获批，被用于治疗严重免疫缺陷。但血友病的基因疗法带来的影响要大得多。大约每5000个男性中就有一名患血友病。目前的替代性凝血蛋白的市场高达每年100亿美元。在Evidera咨询公司研究创新性药物的埃里克.福克纳说：“治愈血友病将对市场发出信号：基因治疗的黄金时期已经来临。”Spark公司的治疗方案是否确能实现预期目标仍需更大型的研究调查来证实。血液学家凯瑟琳.海是Spark公司的主席和创始人。她说道：“我们需要更多的患者参与到研究中来，如果在40名患者身上都观察到了同样的疗效那就非常令人兴奋了。”Spark公司不是没有竞争对手。近期，基因疗法正在爆炸式地发展：约70个产品进入了后期测试。UniQure和Baxalta公司均在测试B型血友病的基因疗法。BioMarin药物公司在试图通过基因修复来治疗更常见的A型血友病。血液学家图登汉姆表示，BioMarin公司在8名患者中发现的疗效同Spark的一样了不起。一些科学家则认为现在宣布成功还为时太早，因为这些病人的凝血分子依旧低于正常水平。来自法国国家健康与医学研究院的基因疗法专家，福德瑞克.敏高茨说：“我不认为他们已经能完全治愈血友病了，但是我们头一次看到了正面的初步结果。他们最大的成就在于每个病人的治疗效果保持了一致性，这是我以前从未见到过的。”基因疗法的最大难关――免疫反应如果基因疗法获得成功，别太激动。过去那些灾难性的疾病虽然能被一剂治愈，但是价格可能会让你惊到眼珠子掉出来――一剂药物可能需要100万美元甚至更多。“但这或许是完全值得的，”马克.斯金纳，律师及前血友病全球联盟的主席说道。为了治疗他的A型血友病，每年他都要花去75万美元。上周，《麻省理工科技评论》的记者与凯瑟琳，在Spark公司位于费城的实验室和办公室进行了会面。她描述了该药物背后长达30年的研究。一切开始于1989年，凯瑟琳作为教授帮助分离了犬类版本的凝血因子IX。在此后的十年间，基因疗法持续有效地治愈了超过百只患血友病的狗。但治疗人的尝试遇到了麻烦。2006年亥女士的实验表明基因疗法可以提高病人体内凝血因子IX的水平。然而该疗效被一种先前在犬类中从未见过的免疫反应破坏了。病人的免疫系统攻击其被基因疗法修正过的细胞，于是起初很有希望的效果渐渐消失了。亥女士说：“当时我们完全不知道发生了什么。”到了2010年，图登汉姆带领伦敦城市大学和孟菲斯圣.裘德医院的研究人员从之前的失败中汲取了经验。他们开始使用免疫抑制药物，在恰好的时机用药以控制基因疗法的疗效。然而即使在较高的免疫抑制药量下，基因疗法的疗效也明显不足。五名患者最终获得了正常值5%的凝血因子IX水平。这一改善离完全治愈还有很远的距离。2013年，亥女士带着她的基因疗法研究团队从费城儿童医院自立门户，创办了Spark公司。那时制药巨头对基因疗法又重拾了兴趣。2014年，辉瑞公司购买了Spark基因疗法被批准后的商业化权利，这家公司的业务之一就是制造并销售凝血因子IX蛋白。亥女士说Spark公司曾试图寻找一个恰好的病毒注射量：既能躲过免疫系统，又能使凝血因子IX的水平大为提高。为使目标DNA能被直接引入生产凝血因子IX的肝脏，该公司重新设计了携带DNA的病毒载体。来自意大利的特殊病例提供了另一项突破。一名健康的年轻男子腿上突然长了一个很严重的血块。原来他的凝血因子IX基因是过度活跃的变种，造成了正常水平776%的血凝。他的不幸反而成为了亥女士团队的意外之喜。他们利用这一过度活跃的帕多瓦变种基因增强了基因疗法的效果。在Spark的实验室里，亥女士展示着一条闪闪发亮的白色走廊，走廊两边都是制造病毒颗粒的无尘室。在显微镜下，这些病毒颗粒看起来像易弯的狗玩具，上面覆盖着歪歪扭扭钉状物。Spark公司可以在这些病毒载体中植入基因。被注入病人体内后它们直冲向肝脏细胞，并在那里放置新的DNA。