onpattro引入国内(patisiran)这个药有人在用吗？

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2024-03-18 14:45 标签： patmcgrath哪里有卖
多款“重磅”药对决，辉瑞在这一罕见病领域遭遇最强对手
产业资讯
新药前沿
2022.06.17
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近日，Alnylam制药公司的RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)获得FDA批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导淀粉样变性(hATTR)的多发性神经病。
FDA的批准是基于3期HELIOS-A研究的9个月阳性结果，其中Amvuttra可显著改善了多发性神经病的体征和症状，超过50%的患者的疾病表现停止或逆转。
Amvuttra作为Alnylam公司同类产品Onpattro(Patisiran)后续疗法的批准，将会共同与辉瑞的重磅炸弹产品Vyndaqel（氯苯唑酸葡甲胺）在竞争日益激烈的hATTR罕见病领域展开对决。
Onpattro是于2018年首个获得美国FDA和欧盟批准上市的RNAi疗法，用于治疗hATTR。虽然Onpattro每三周通过静脉输注给药一次，但Amvuttra由于其高代谢稳定性，可以通过每三个月一次皮下注射来减少给药频率。Alnylam将以463,500美元的年度标价提供Amvuttra，与Onpattro的标价一致。
而Vyndaqel在2019年5月获得FDA批准用于治疗遗传性或者人工型转甲状腺激素介导的心肌病，主要是由淀粉样变性引发的。
基于Amvuttra治疗另一种影响心脏ATTR的潜力，Evaluate
Vantage最近预测，到2026年，该药物的全球销售额可能达到18亿美元。
这种称为ATTR心肌病适应症的关键市场玩家是Alnylam和辉瑞。
Alnylam首席财务官Jeff
Poulton在2月份表示，由于其便利优势，新的ATTR患者可能会开始使用Amvuttra。但对于现有使用Onpattro的患者，依从性一直很高，他们可能更愿意坚持使用多年的老药。
遗传性ATTR，包括多发性神经病和一小部分心肌病，是一种罕见的疾病，影响全球约50,000人。但非遗传性ATTR，主要是心肌病，估计影响全球200,000至300,000人。
去年，辉瑞的ATTR疗法Vyndaqel和Vyndamax的总销售额为20亿美元，其中9.09亿美元来自美国，这些药物仅获批用于ATTR心肌病，这些药物在世界其他地区都有多发性神经病标签。
尽管在美国市场比Vyndaqel早一年，但根据其多发性神经病适应症，Onpattro在2021年的总销售额仅为4.75亿美元。
至于ATTR心肌病的使用，Alnylam正在为Amvuttra进行HELIOS-B研究，并预计在2024年获得患者生存数据。目前，投资者正在焦急地等待今年晚些时候Onpattro在这种心脏病中的3期APOLLO-B初步数据。
行业观察家主要担心APOLLO-B将在其主要终点上失败，该终点衡量治疗12个月后6分钟步行距离的变化。
值得一提的是，去年12月，BridgeBio的acoramidis用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的3期ATTribute-CM研究在12个月时未能达到主要终点。
其他大型制药公司也在积极争夺ATTR市场份额。
去年12月，阿斯利康以2亿美元预付款，高达4.85亿美元的开发和批准里程碑，加上另一个与销售挂钩的29亿美元付款，获得了Ionis制药公司就Eplontersen（以前称为Ionis-trr-lrx）。
Eplontersen是一种配体结合的反义研究性药物，目前正在进行淀粉样变性甲状腺素蛋白心肌病或ATTR-CM和淀粉样变性甲状腺素蛋白多发性神经病变或ATTR-PN的3期临床试验。
去年7月，诺和诺德通过收购Prothena，获得后者处于临床研发阶段的抗淀粉样蛋白免疫抗体药物PRX004及其转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）项目。
根据协议条款，Prothena将获取总额最多达12亿美元的研发和销售里程碑付款，包括1亿美元的先期付款和近期临床里程碑付款。
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