骨髓移植的疗效 -------------------------------------------------------------------------------- -------------------------------------------------------------------------------- 有许多病人想了解骨髓移植治疗恶性血液病的疗效问题，询问异体骨髓移植和自体骨髓移植的一些情况，特别想了解异基因骨髓移植和自体骨髓（干细胞）移植的疗效及预后,特将权威血液学著作[邓家栋临床血液学]有关异体骨髓移植和自体造血干细胞移植治疗各种恶性血液病疗效的有关章节节录下来，供病人参考。 异基因骨髓移植的疗效 骨髓移植较普通化疗的优越性在急性白血病得以充分体现，这种疗法可使急性白血病患者的无病生存率显著提高。据Fred Hutchinson癌症研究中心与IBMTR的大宗病例分析，AML在第一次缓解接受ALLo-BMT后，3年无病生存率可达50％左右；而同期化疗病人的3年无病生存率仅18－27％。BMT疗效受多种因素影响，主要有： 1.BMT时机选择:第一次缓解BMT疗效优于第二次缓解期。Brotint等(1988)比较AL患者第一次缓解期及第二次缓期BMT结果,发现第一次缓解期BMT后患者5年复发率为21%±11%,5年无病存活率46%±9%;第二次缓解期BMT后患者5年复发率及存活率则分别是56%及22%。IBMTR及西雅图的资料亦有类似结果。因此,急性白血病患者宜在第一次完全缓解期进BMT。 2.疾病本身的性质:BMT疗效与分型的关系不甚明确,似乎是AML疗效优于ALL,对于ALL患者,下列指标可以认为是高危因素:(1)年龄小于2岁或大于15岁,初诊时周围血白细胞＞50×109/L;(2)有中枢神经系统白血病;(3)T细胞型或有特殊细胞遗传学改变的ALL;(4)对AML患者,初诊时白细胞计数＞75×109/L,或为M4,M5患者,预后差。 3.患者的年龄及一般情况:年龄越大,脏器功能越差,BMT后发生各种合并症尤其是GVHD的可能性亦越大,因此,对于45岁以上的患者进行异基因骨髓移植谨慎,50岁以上一般不再进行异基因骨髓移植。 异基因骨髓移植(BMT)是目前可以根治慢性粒细胞白血病的唯一手段,处于慢性期的CML患者接受异基因骨髓移植后,5年无病存活率可达60-90%。即使同处慢性期,确诊后17个月内进行BMT效果优于17个月后行BMT。患者年龄越轻,疗效越佳,移植前服用羟基脲者疗效优于服用白消安者。国内统计结果为:慢性期的CML患者接受HLA配型相同的同胞异基因骨髓移植,长期无病生存率为80%,进入加速期或急变期的CML患者,异基因疗效不如慢性期患者。 首先考虑进行自体骨髓移植。 以往认为MM患者不适宜进行BMT,随着支持治疗的进步及青年患者的出现,BMT治疗MM成功的病例已渐增加,据IBMTR和欧洲骨髓移植处和Ferd Hutchsin癌症研究中心资料,全世界共约150例MM患者接受骨髓移植,第一次缓解期接受BMT者3年无病存活率达69%。 BMT治疗MDS使患者3年无病生存率可接近50%,相当一部分可获根治,尤其是年轻患者早期接受BMT可获更佳疗效。 是非肿瘤性疾病中接受BMT最多的疾病.若患者未输过血性行BMT,则长期存活 率可达80%. 遗传性免疫缺陷病，珠蛋白生成障碍性贫血等。 自体骨髓移植（ABMT）的临床疗效 (一) 急性白血病 异基因移植对急性白血病虽有很好的疗效，但多数患者缺乏适合的供髓者及高昂的移植费用，受到较大限制。自体骨髓移植作为异基因移植的一种替代治疗，在近10年内得到迅速的发展。目前虽已积累了不少临床资料，但由于各家的报告的疗效相差较远，至今对自体骨髓移植在急性白血病治疗中的地位尚有争议，以急性淋巴细胞白血病为例，在初次完全缓解期进行自体骨髓移植的长期无白血病存活率(LFS)从不足30%到70%以上不等。有的资料说明自体骨髓移植并不改善急性淋巴细胞白血病患者的LFS ，但也有资料证明自体骨髓移植对初次完全缓解的急性淋巴细胞白血病的疗效与异基因骨髓移植接近，远优于单纯化疗。类似情况也存在于急性粒细胞白血病。Lowebery等报告32例急性髓细胞白血病在初次缓解期进行非净化的自体骨髓移植，3年无复发生存率仅35%，而意大利学者对55例急性粒细胞白血病在初次缓解期也进行非净化的自体骨髓移植，8年生存率高49%，与同期进行的104例异基因骨髓移植生存率(52%)无显著差别。最近Memet等报告了他们对急性白血病用化疗或自体骨髓移植治疗的前瞻性比较研究的结果：急性粒细胞白血病组自体骨髓移植和化疗3年以上的LFS分别为55%和34%，急性淋巴细胞白血病组分别为48%和22%。这说明移植的疗效优于单 用化疗组。Cahn等统计了111例50岁以上的急性粒细胞白血病患者在初次完全缓解期间接受自体骨髓移植的疗效，其4年LFS在34%±5%；虽不如50岁以下的同类患者，但优于化疗，故主张50岁以上患者取得完全缓解后也应考虑自体骨髓移植。文献中有关自体骨髓移植治疗急性白血病的疗效之所以有如此大的差别，主要由于各家所治疗的患者之病情、移植前化疗情况、所用预处理方案、支持治疗条件等的不同，加之各家所治病例缺乏代表性。欧洲自体骨髓移植登记处1992年统计的疗效(见下表)因例数多，来自各个移植单位可以代表自体骨髓移植的客观疗效。该疗效比1993年国际骨髓移植登记处的异基因骨髓移植治疗初次缓解期急性白血病的5年LFS(急性粒细胞白血病组52%±4%，急性淋巴细胞白血病组50%±5%)稍低，但第二次缓解期患者两种治疗的LFS相同。 自体骨髓移植治疗急性白血病疗效(1992年) 白血病类型 诊断时分类 移植时病情 例数 8年LFS AML 标危 CR1 692 41%±3% 高危 CR1 264 44％±3% CR2 305 33％±3% ALL 标危 CR1 280 42％±3% 高危 CR1 174 40％±4% CR2 357 31％±3% 目前，多数学者主张，预后良好的急性淋巴细胞白血病不必在初次完全缓解期做自体骨髓移植，但高危的急性淋巴细胞白血病还是在取得完全缓解后不待复发就进行自体移植为好。急性淋巴细胞白血病一旦复发，取得第二次缓解后单用化疗的长存活率很低，而自体移植骨髓移植可使1/3的患者获得长生存。有一组报告，儿童急性淋巴细胞白血病第一次缓解长于4年者自体骨髓移植后3年LFS达81%，而短于2年者只有10%左右。有高复发危险的患者在移植后给以维持治疗可能有益于减少复发。至于急性粒细胞白血病在何时进行自体骨髓移植的问题，多数认为除少数化疗治疗效果较好的亚型如M3外，均应在第一次完全缓解期进行自体骨髓移植。美国西雅图移植中心在急性粒细胞白血病的第一次缓解期采髓冻存,一旦患者有复发迹象，立即用含白消安的方案进行预处理，然后回输先前冻存的骨髓，无复发存活率（RFS）可达40%左右。获得第二次完全缓解的急性粒细胞白血病患者应不失时机地进行自体骨髓移植。 自体骨髓移植治愈急性白血病的前景如何？为回答这一问题，欧洲骨髓移植协作组专门统计了1979－1999年间移植后2年未复发的自体骨髓移植患者的LFS和复发率，结果见下表。这些资料说明，移植后2年之内不复发者，虽以后仍有少数患者复发，但大多数患者可能已被治愈。 自体骨髓移植后2年未复发的前景 白血病类型 移植时病情 LFS(%) 复发率(%) 最晚复发时(年) AML CR 1 77 14 6 CR 2-3 84 12 5.1 ALL CR1 84 15 5.3 CR2-3 79 19 4.9 上表为欧洲骨髓移植协作组统计资料 （二）慢性粒细胞白血病 自体骨髓移植对慢性粒细胞白血的疗效差，异基因骨髓移植是最佳选择。 自体骨髓移植对恶性淋巴瘤有良好的治疗作用，故它已成为恶性淋巴瘤不可缺少的一种治疗方法，据统计，欧洲26国在1992年内共做自体骨髓移植3399例，其中恶性淋巴瘤1394例，为各病之首。同期用异基因骨髓移植治疗的淋巴瘤只有123例。北美于1992－1993年间所做的5492例自体骨髓移植中恶性淋巴瘤（霍奇金652例，非霍奇金淋巴瘤1417例）也多于白血病等其他病种。 多数霍奇金病经一线常规治疗可获完全缓解以至治愈，但仍有20－50％的患者或不能取得完全缓解，或缓解后又复发。此类患者如不进行有效的救治预后极差。复发后用原一线治疗方案（如MOPP）救治其生存率一般不超过10－20％，第一次完全缓解1年以上者稍好。用放疗或非交叉耐药方案救治的疗效也有限，5年无病存活率(DFS)＜10％。用一般救治方法对多次复发及耐药者疗效更差。用大剂量化疗加自体骨髓移植可显著改善长存活率。Chopra等用EAMB预处理自体骨髓移植治疗预后不良的HD 155例（其中原发耐药46例，部分缓解7例，在1年内复发的52例，第二次复发37例，第三次复发者13例），结果移植相关死亡率10％，5年无进展存活（PFS）50％。Peece等对58例初次复发的HD先用普通化疗两个疗程，然后用CBV±顺铂预处理，自体骨髓移植后中数随访2.3年，PFS为64％。复发时有全身症状、结外病或完全缓解期少于1年，此三项为预后不良因素：三项全无、有一项、两项和三项者的3年PFS分别为100%,81%,40%和0%。此外，瘤块>10cm，已经经过三线以上治疗者预后也差。为了进一步证明自体骨髓移植优于普通救治方案，英国的学者们对40例复发难治的HD进行了分组研究；20例用普通剂量EAMB救治，另20例 用大剂量BEAM加自体骨髓移植。结果3年无病存活率移植组为53%，非移植组仅10%，两组差异显著。 目前虽对初次复发的HD是否应立即用自体骨髓移植治疗仍有争论，但Armitage等于1994年著文提出，由于自体骨髓移植治疗复发的HD的疗效优于普通化疗，且自体骨髓移植的相关死亡率已降至10%以下，故HD一旦复发，不论其第一次完全缓解期长短均应采用大剂化疗加自体骨髓移植救治。 非霍奇金淋巴瘤(NHL)对一线治疗反应不良或复发的中、高恶度NHL患者用普通治疗方案有效率虽可达20－60%，但持久缓解者少见。Gale等指出：文献中此类患者千余例，其2年存活率<5%，自体骨髓移植则可明显提高此类患者的长期存活率。疗效与移植时瘤情相关。欧洲自体骨髓移植登记处于20世纪80年代末统计了596例NHL患者移植后的DFS：移植时处于第一次完全缓解、第二次缓解、非耐药复发、耐药复发和原发耐药状态的DFS分别为67%，47%，29%，17%，18%。美国Sloan-kettering医院报告的结果与以上多中心相仿，移植时完全缓解、部分缓解及病情进展的DFS分别为70%、62%和13%。由于耐药复发患者的长期存活率差，故目前一致认为在常规治疗只取得部分缓解或复发的NHL应及时做自体骨髓移植治疗，不要延迟到发生耐药时再做。对中、高度恶性NHL是否应在第一次完全缓解期做自体骨髓移植治疗问题，目前意见不完全一致。不少学者倾向于凡有不良预后因素的高危NHL也应早做自体骨髓移植（ABMT）。Freedman等近来报告了有关研究。共选择Ⅲ－Ⅳ期弥漫性中、高恶度B细胞NHL，经诱导化疗后16例完全缓解，10例部分缓解，用全身照射和环磷酰胺预处理，结果无移植相关死亡，移植后不再治疗，21例获长期完全缓解，3例原部位复发，2例在缓 解期死亡。28个月时 DFS高达85%。作者认为，将自体骨髓移植作为有高危复发的NHL，在取得完全缓解后的巩固治疗，能明显提高此类患者的长期存活率。西班牙淋巴瘤协作组报告46例NHL在初次完全缓解期进行了自体骨髓移植后，8年DFS达75%，复发率仅15%。处于初次完全缓解期的的患者一般状况良好，故移植相关死亡率明显低于晚期患者，又因瘤细胞尚未耐药，移植后的复发率也就低了。中、高度恶度NHL的预后不良因素有瘤块>10cm、乳酸脱氢酶高于正常、第二次以上缓解、耐药等，而组织类型无显著意义。 低恶度NHL多数病程长达7－10年,故少用自体骨髓移植治疗。但如果完全缓解或部分缓解期短于1年，其中位生存期只注2.4年，向中、高恶度转化者其预后更差。已有学者开始探索用自体骨髓治疗预后不良的低恶度NHL，但病例较少，目前尚难评价其疗效。 用一般的化疗治疗多发性骨髓瘤的有效率50%左右，但完全缓解率不足10%，中位生存期3年左右。异基因骨髓移植虽能治愈该病，但因该病发病时年龄已高，能进行异基因骨髓移植注患者很少。McElwain等在20世纪80年代发现大剂量美法伦能改善多发性骨髓瘤的疗效，可是由于骨髓抑制期长，治疗相关死亡率较高。之后他们采用了自体骨髓移植，即先给患者用VAMP((长春新碱、多柔比星、甲泼尼龙)治疗数个疗程,以减少骨髓瘤细胞。50例中有28例经上述治疗后，骨髓中瘤细胞减至30%以下(24例<10%,4例10-20%)时，采髓保存，再以美法伦200mg/m2预处理。结果移植后完全缓解率达84%。Barlogie等最近复习了包括他们自己工作在内的近期有关文献，在571例多发性骨髓瘤的自体造血干细胞移植中，自体骨髓移植389例。用环磷酰胺或美法伦140mg/m2加全身照射者移植后完全缓解率25－35%，用美法伦200mg/m2预处理册完全缓解率达70%左右。在第一次移植后6－12个月以内，再做一次移植，可进一步提高疗效。用外周血干细胞移植有造血恢复快的优点。有人第一次移植用美法伦200mg/m2,第二次移植用美法伦140mg/m2加全身照射10Gy。15例中11例得到持续完全缓解，5例用PCR检测克隆特异性免疫球蛋白基因重排，以检测有无微小残留病，结果4例在第一次 移植后33个月仍为阴性。该结果令鼓舞，值得进一步研究。 对化疗或放疗敏感的实体瘤可望通过自体造血干细胞移植(骨髓或外周血干细胞)大幅度提高剂量，从而改善那些常规治疗预后不佳患者的生存情况。近年来，不少肿瘤治疗单位对复发、难治的某些实体瘤开展了自体骨髓支持下的大剂量化疗。据美洲自体血及骨髓登记处到的报告，在1992-1993年共有5496例自体移植，其中实体瘤2492例。在各类肿瘤中，乳腺癌最多，共1938例，其次依次为神经母细胞瘤、睾丸癌卵、卵巢癌、脑瘤等。 用常规方法治疗IV期及复发难治性乳腺癌效果差。20世纪80年代以来开始探索大剂量化疗加自体骨髓移植治疗此类患者。Antman和Gale在20世纪80年代末总结了326例IV 期乳腺癌自体骨髓移植效果，经大剂量烷化剂加或不加放射治疗IV期难治性乳腺癌，有效率提高到41-75%，完全缓解率仅11－15%，且有效期短。把自体骨髓移植作为IV期乳腺癌的一线治疗有效率78%，完全缓解率高达56%，但持续缓解率只有16%，如果IV期乳腺癌先给数个疗程诱导化疗治疗，然后再移植，则有效率高达90%，完全缓解率71%，最近Peters 报告518例有10个以上淋巴结转移的乳癌，经自体骨髓移植后3年生存率79%，3年无病存活率71%，该疗效优于标准剂量化疗。虽然由于缺乏随机分组对比研究，尚有不同意见，但目前多数主张：凡有不良预后因素(如原发病灶>10cm、转移淋巴结>10个、炎性乳腺癌、雌激素受体阴性等)的乳癌，应在常规减瘤治疗后进行大剂量化疗加自体造血干细胞(外周血或骨髓)移植以提高根治率。 成神经细胞瘤多见于儿童。欧洲协作组在过去15年共做自体骨髓移植700余例。550例1岁以上的IV期成神经细胞瘤，患者在第一次完全缓解期，做自体骨髓移植治疗后，2年和5年存活率分别达到52%和29%，优于一般治疗(<10%)。

急性白血病能活多久-血液内科-博禾医生
提问时间：2023-05-24 06:27
1人回答
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急性白血病
白血病问题描述：急性白血病能活多久全部回答共1条回答
武恩翠
临汾市人民医院
主任技师
回答时间：2023-05-24 06:41如果患者不进行抗白血病治疗的情况下下，自然病程一般为3-6个月。急性白血病多数都是原始细胞和早期幼稚细胞大量地增殖，临床表现为贫血、乏力、面色不好看、出血、高热、感染，尤其是常见的肺部或肛周感染等，还有脏器功能的损害。急性白血病的病情发展很迅速，预后比较差，若患者不进行抗白血病治疗，那么自然病程一般为3-6个月，也就是有100个急性白血病的病人，若不进行治疗，那么大约有50个病人的生存期是在3-6个月，还有很多的病人在很短的时间之内，可能连1个月都不到就去世了，也有一些患者可以生存期到达1年。
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白血病分急性白血病和慢性白血病，如果按照检验医学的分类，或者临床医学的分类，一般是按照白血病细胞的类型来分，大致的分类可以分成急性淋巴细胞白血病、急性非淋巴细胞白血病。慢性的可以分成慢性的髓系白血病、慢性的淋巴细胞白血病，或者是淋巴瘤细胞白血病。急性白血病能活多久？对于白血病的类型不同，可能临床上患者的表现就会不一样，比如说急性白血病患者来了以后，就可能表现出发热，或者说感染，感染多半是由于一些细菌、病毒的继发感染引起，所以患者容易发热。白血病细胞大量增生以后，有可能会引起患者的白细胞减少，贫血，或者说血小板减少引起出血。所以我们总结起来患者有出血、贫血或者说感染。还有一种表现就是肝、脾、淋巴结肿大，都是白血病细胞由于浸润到造血淋巴组织里面，比如说肝脏、脾脏、淋巴结，有时候还可以浸润到一些其他的组织里面，引起一些髓外的瘤样的变化。对于急性白血病的患者，如果不及时治疗的话，很可能在半年左右就会出现生命危险。但是如果及时治疗，比如说像联合化疗、靶向治疗或者是免疫治疗，或者一些其他的办法，大部分的患者都可以得到缓解，或者甚至是临床治愈或者完全治愈。所以大家听到白血病的时候不要惊慌。其实，白血病临床的疗效可以说在肿瘤里面是很好的，“白血病”听起来很可怕，但实际上疗效很好。所以一旦遇到有白血病的患者或者怀疑白血病，无论是急性的，还是慢性的，都应该及时到医院做出明确的诊断，然后及时地治疗。急性白血病治疗1、支持治疗：包括感染防治、改善贫血、出血防治、防止高尿酸血症、纠正电解质及酸硷平衡等。2、化疗：化疗是白血病治疗的重要手段。急性白血病治疗可分为两个阶段。即诱导缓解和缓解后治疗。3、诱导分化治疗：如维甲酸、二甲基亚砜、放线菌素D、6-巯基嘌呤、阿糖胞苷、三尖杉酯硷、阿克拉霉素、柔红霉素等。其中以维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病较为成功。4、骨髓移植。为根治白血病的方法之一。5、免疫治疗：目前已有几种技术开始临床试用如白介素、干扰素、肿瘤坏死因子、LAK细胞、单克隆抗体及其联物等。6、造血因子：具有促进造血细胞增殖的作用。需要注意：1、饮食要有节制，避免生冷，少食油腻，禁忌辛辣食物， 戒除烟酒。2、注意保暖，避免着凉。3、病室内保持空气新鲜，定期消毒。4、注意个人卫生，特别要保持口腔及外阴清洁。5、注意休息，避免剧烈活动，应劳逸结合。白血病除了需要积极配合医生的治疗，日常注意也是非常必要的。