治疗共济失调症治疗新药疾病的药都有哪些呢？

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2023-08-23 02:23 标签： 共济失调症治疗新药
作者：北京协和医院 谢曼青Friedreich共济失调(Friedreich
ataxia,
FRDA)是一种进行性神经系统变性病，可导致躯干和肢体共济失调、糖尿病、心肌肥厚和脊柱侧弯。FRDA由9号染色体FXN基因的双等位内含子GAA异常重复扩增所致。在细胞水平，FRDA可致frataxin蛋白缺乏，这是一种线粒体蛋白，在铁稳态和抗氧化应激过程中发挥重要作用[1]。核因子E2相关因子2（Nuclear
factor erythroid-derived 2-related factor
2，Nrf2）是一种转录因子，对减轻氧化应激及其潜在的有害影响至关重要。FRDA患者存在Nrf2信号通路功能失调。Nrf2激活因子可通过多种方式提高Nrf2的表达和活性，阻止Nrf2的泛素化和降解，因此Nrf2可能是FRDA的潜在治疗靶点[1]。Omaveloxolone(Omav)是一种Nrf2激活剂，其作用是阻止Nrf2泛素化，使Nrf2靶向作用于抗氧化基因，降低炎症细胞因子TNF-α和IL-6的表达。Omav的安全性和有效性在一项名为“MOXIe”的Ⅱ期临床研究中进行了详细评估[2]。研究方法：该研究是一项多中心随机、双盲、安慰剂对照研究。入组患者为16-40岁经基因确诊的FRDA患者，基线改良Friedreich共济失调评分（modified
Friedreich’s Ataxia Rating Scale,mFARS）在20至80分之间。按照1:1的比例随机分配至安慰剂组或150mg/天的Omav治疗组。主要结局是48周时Omav治疗组与安慰剂组mFARS评分较基线的变化。研究结果：155名患者被筛选，103名患者被随机分配至Omav治疗组(n=51)和安慰剂组(n=52)，最终40名Omav治疗组患者和42名安慰剂组患者被完整分析。与基线相比，Omav治疗组的mFARS评分变化为(-1.55±0.69)，安慰剂组的mFARS评分变化为(0.85±0.64)，组间评分差异为-2.40±0.96（p=0.014)。Omav治疗组可见转氨酶一过性可逆性升高，无总胆红素升高或其它肝损的表现。头痛、恶心和疲劳在Omav治疗组更常见。在“MOXIe”试验中，与安慰剂相比，Omav治疗组显著改善了FRDA患者的神经功能，且安全性、耐受性良好。2023年2月28日，Omav获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个用于治疗16岁以上FRDA的药物。参考文献：[1]Zesiewicz T A, Hancock J, Ghanekar S D, et al. Emerging therapies in
Friedreich's Ataxia[J]. Expert Rev Neurother, 2020, 20(12):
1215-1228.[2]
Lynch D R, Chin M P, Delatycki M B, et al. Safety and Efficacy ofOmaveloxolone in Friedreich Ataxia (MOXIe Study)[J]. Ann Neurol,
2021, 89(2): 212-225.
林女士非常爱吃荔枝，最近几乎每天都要吃一些荔枝，没想到前几天突然就上火了，牙疼得厉害，尝试了很多方法都没能缓解牙疼。这时候邻居跟她说，可以去买甲硝唑回来吃，急病乱投医的她赶忙在医院买了甲硝唑来吃，结果吃了几天也没有缓解，这让她很郁闷。为何邻居牙疼吃甲硝唑有效，自己吃又没效果了呢？炎性牙疼才可用甲硝唑，别乱吃曾经经历过牙疼的人都知道，牙疼一旦发作，疼得要命，会严重影响工作和生活。在牙疼的时候，不少人都会吃一些消炎药，最常见的就是甲硝唑了。的确有不少人吃了甲硝唑后，牙疼就得到了缓解，但这不代表所有的牙疼都适合吃甲硝唑。牙疼通常是因为牙周炎、牙髓炎、牙根尖周炎、牙本质过敏、智齿冠周炎等引起的，如果牙疼又同时伴有感染的情况时，确实可以服用甲硝唑来进行治疗。甲硝唑是一种硝基咪唑类的抗菌药物，是口腔科较为常用的抗菌药，通常还会和头孢菌素或阿莫西林联用来治疗伴有感染的牙疼。但是，并非所有的牙疼都是因感染而引起的，有时候上火也会导致牙疼，这时候吃抗菌药是没有效果的，上火引起的牙疼在治疗时要以清热、解毒、消肿为主。因此，甲硝唑不能乱吃，只有炎性牙疼才适合吃甲硝唑。甲硝唑还能摆平这4种病甲硝唑又叫做灭滴灵，在临床上是一种常用的抗生素，通常作为治疗厌氧菌感染的首选药物，甲硝唑对多种疾病都有较好的疗效。1.妇科滴虫感染甲硝唑自上市以来，仍未动摇在治疗滴虫病上的“霸主”地位。甲硝唑对阴道滴虫具有直接杀灭作用，在口服后会出现在私处分泌物、尿液以及精液中。因此，夫妻同用的效果更好，而且在私处局部外用的效果也很好。而且甲硝唑在治疗妇科滴虫感染方面比较安全，对私处的正常菌群没有影响，不容易引起二重感染。2.口腔炎症研究发现，成年人的牙周炎大约有75%都是由于革兰氏阴性厌氧菌引起的，而甲硝唑对所有的厌氧菌都具有强大的灭杀作用。所以，甲硝唑对厌氧菌引起的口腔炎症有良好的疗效，比如慢性牙龈炎、牙周炎等，而且不容易产生耐药性。3.消化性溃疡甲硝唑改善胃黏膜上皮细胞的分泌功能，增强胃黏膜的屏障以及黏液的屏障。因此，甲硝唑可以用来治疗消化性溃疡，比如胃溃疡、十二指肠溃疡。4.皮肤感染引起炎症性痤疮的厌氧菌使痤疮棒状杆菌，甲硝唑能杀灭这类厌氧菌，所以能够治疗一些皮肤感染，比如痤疮、酒渣鼻、银屑病、疥疮、荨麻疹、毛囊炎、脂溢性皮炎、足癣等。其他作用由于甲硝唑具有较强的抗厌氧菌作用，所以能够治疗各种厌氧菌导致的感染，比如败血症、心内膜炎、下呼吸道感染、腹腔内感染、中枢神经系统、骨关节、上颌窦炎、胆囊炎和慢性前列腺炎等。此外，甲硝唑还能预防腹部术后的切口感染，还有预防术后腹腔粘连的作用，对胃肠道穿孔性腹膜炎、骨髓炎、气性坏疽等都具有很好的疗效。甲硝唑服用注意事项虽然甲硝唑在治疗很多疾病方面都有较好的疗效，但是甲硝唑也不能乱服用，在服用的时候要注意副作用。甲硝唑最常见的副作用主要有恶心、呕吐、腹泻、食欲不振、便秘以及腹部不适等胃肠道反应。也有些患者会出现眩晕、头痛、疲倦、共济失调、疲倦、精神错乱、多发性神经炎等神经系统症状；偶见失眠、可逆性的外周神经痛等，也有的人出现口腔金属异味。在使用甲硝唑时，要避免禁忌症，比如对甲硝唑药物有过敏史的人禁用；有活动性中枢神经系统疾病的患者也要慎用；怀孕前3个月内禁用；严重肝功能不全、肾功能不全的人要降低剂量。值得注意的是，在服用甲硝唑期间以及停药后至少3天内，最好是1周内，禁用含有乙醇的饮料和制品，避免发生双硫仑样反应。补充：人工牛黄甲硝唑和甲硝唑，两者有何区别？我们去药店购买甲硝唑的时候，往往能看到有多种类型的甲硝唑，其中人工牛黄甲硝唑就是较为常见的一种，那么，甲硝唑和人工牛黄甲硝唑有什么区别呢？从成分上来看，甲硝唑是硝基咪唑类的衍生物；牛黄是牛科动物胆囊中的胆结石，人工牛黄就是按照天然牛黄的主要成分人工配制的一种牛黄，中医认为牛黄气清香，味微苦，性凉。从用途方面来看，甲硝唑是抗滴虫药、抗阿米巴药、抗厌氧菌药，具有抗厌氧菌的作用，主要用于预防和治疗厌氧菌引起的局部或系统感染，也常用于口腔厌氧菌感染的治疗。人工牛黄具有解毒、解热、定惊等功效，内服可以治疗高热、小儿惊风、神志昏迷、抽搐、癫狂等症状，外用可以治疗口疮痈肿、咽喉肿痛等。从副作用来看，人工牛黄甲硝唑在服用后可能会出现牛黄的副作用，比如肝损害、皮肤过敏等，以及过量服用牛黄容易导致中毒，导致腹泻、痉挛、血压下降、心律失常、昏迷甚至会危及生命。从价格上来看，甲硝唑片只需要几毛钱一板，而人工牛黄甲硝唑的价格是它的几十倍。总的来说，不推荐使用人工牛黄甲硝唑，因为价格贵、副作用比甲硝唑多，如果是用于治疗智齿冠周炎，人工牛黄甲硝唑不论是安全性还是性价比，都不如甲硝唑。所以，牙疼首先推荐用甲硝唑，在缓解后要去专业口腔科治疗。总之，甲硝唑并不能用于所有类型的牙疼，只对炎性牙疼才有效果，当出现牙疼时，一定要先弄清楚病因再对症治疗。参考资料：[1]《炎性牙疼才可用甲硝唑》.生命时报.2019-06-05[2]常怡勇.甲硝唑：廉价老药用途广[J].长寿，2019：50-50.[3]常怡勇.甲硝唑：价廉物美，宝刀未老[J].家庭医药，2011：15-15.未经作者允许授权，禁止转载39健康网（www.39.net）原创内容，未经授权不得转载，违者必究。内容合作请联系：020-85501999-8819或39media@mail.39.net

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