近日，在复发型多发性硬化（RMS）患者中开展了2项全球性阳性药物对照3期临床试验（ULTIMATE I & II），将ublituximab与目前广泛使用的一线口服标准护理药物Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）进行了比较。
结果显示：在治疗96周期间，ublituximab与Aubagio相比将年化复发率（ARR）在统计学上显著降低（每个试验中p<0.005）。2项研究中，ublituximab治疗组的ARR均<0.10，与Aubagio组相比ARR相对降低率分别约为60%和50%。2项研究也达到了磁共振成像（MRI）关键次要终点。
目前，ublituximab正处于III期临床开发，用于治疗多发性硬化（MS）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。
Aubagio是赛诺菲的一款口服药物，用于治疗RMS成人患者。最近，还获得欧盟批准一线治疗10-17岁儿科患者。Aubagio（中文商品名：奥巴捷）在中国于2018年7月获批上市，是国内批准治疗MS的首个口服疾病修正治疗（DMT）药物。
2项研究详细的结果如下：
预先指定的汇总残疾结果：（1）所有治疗组的残疾进展率都很低。ublituximab治疗组有5.2%（Aubagio治疗组有5.9%）的患者出现12周确认残疾进展（CDP）、有3.3%（Aubagio治疗组有4.8%）的患者出现24周CDP。2者在统计学上均没有显著差异。（2）ublituximab治疗组实现12周确认残疾改善（CDI）和24周CDI的患者比例增加，与Aubagio相比12周CDI几率增加了116%（12%
安全性：ublituximab总体耐受性良好，无意外安全信号。总体而言，在2项研究的汇总分析中，ublituximab组发生不良事件的患者比例与Aubagio组相似（每个治疗组约88%）；与ublituximab相关的最常见不良事件是输液相关反应（ublituximab组有47.7%的患者出现至少一次输液相关反应，而Aubagio组为12.2%）。
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今日是世界多发性硬化日，关于这种罕见病你知道多少？
金羊网讯 记者陈泽云报道：5月30日是世界多发性硬化日。因为自身免疫熊的病变，引起神经髓鞘的破损和剥落，致使脊髓、大脑以及视神经功能受到损害，患者的神经系统残疾逐渐加重，丧失自理能力、失明甚至失去生命，这就是多发性硬化。就在不久前的5月22日，多发性硬化被纳入到国家卫生健康委员会等5部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
这种罕见病的发病率有多高？症状有哪些？目前临床是否有确切的诊疗手段与药物？中山大学附属第三医院神经内科胡学强教授告诉羊城晚报记者，多发性硬化多发于20-40岁中青年群体，女性患者约是男性患者的1.5倍-2倍。不过，由于大众对该病认知不高，症状表现多样，容易出现误诊导致病情耽搁。医生们呼吁多学科合作并引入更多进口创新药，以提升诊疗水平。
我国约有3万多发性硬化患者
胡学强教授介绍，多发性硬化是一种好发于20-40岁中青年群体，主要累及中枢神经系统白质的罕见病，女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。据悉，这是一种终身、慢性、进展性疾病，随着不断经历复发缓解再复发的过程，很多患者的神经功能留有不同程度的损害。
数据显示，80%的多发性硬化患者在患病15年后发生身体功能或认知障碍，近半数患者无法独立行走。
据统计，目前全球有超过230万人患有多发性硬化，发病率约为0.03%。由于缺乏大规模病学资料，我国预计有超过3万名患者。
5月22日，国家卫生健康委员会等五部门联合发布了《第一批罕见病》目录，共涉及121种疾病，其中世界多发性硬化日在列。
早期确诊难 很多患者吃药打针多年竟不知自己患啥病
胡学强教授接诊过的患者里，有一个叫王静（化名）的女士，从大学四年级开始出现视力模糊，脸部发麻等症状。曾经耗时两年半在不同医院的不同科室奔波，最终才被确诊为多发性硬化。
22岁的黄金年龄，却因为疾病而耽误在家。由于一直服用激素，王静的脸肿得像个球，整体胖了十几斤。
“如果把神经纤维比喻成一根电线，那么外面的神经髓鞘就是绝缘层，多发性硬化累及的部分就是包在外面的绝缘层，一旦发生了损伤，那么整个大脑的正常工作就会受到严重的影响。这个绝壁层越早修复，对大脑的损伤就越少。”中山大学附属第三医院神经内科陆正齐教授通俗地解释：“多发性硬化的早期干预能有效缓解急性发作的症状，而且能控制复发频率和严重程度。”
不过，胡学强等多位教授表示，作为一种罕见病，大众对多发性硬化的认知程度普遍较低，很多患者吃药打针多年竟不知道自己患的就是多发性硬化。
而值得注意的是，多发性硬化症在临床上还经常容易出现误诊。“多发性硬化不同患者的首发症状表现多样，在临床上经常会出现延误诊断，导致患者的病情逐渐加重。”陆正齐教授强调：“所以，多发性硬化疾病的诊断和治疗也有赖于眼科、放射科等多学科医生开展密切合作，共同提高多发性硬化疾病的诊疗水平。”
盼更多创新药上市
规范治疗可帮助患者恢复正常生活
陆正齐教授呼吁公众要提高对这一疾病的认知。他建议，年轻人应尽早识别实力障碍、肢体无力、感觉异常等多种硬化疾病的早期症状，急躁到神经内科就诊并坚持在缓解期进行规范化治疗，以期获得更好的预后。
据悉，目前，多发性硬化患者的治疗以急性期治疗和缓解期治疗为主。缓解期治疗也成为疾病修正治疗，规范的医疗可以控制疾病进展，提高生活质量。
“目前国内缓解期治疗并没有得到应有的重视，其中很大一部分原因是目前中国已批准上市的疾病修正治疗药物非常有限。”
“多发性硬化疾病已经有100多年前的历史，随着医疗技术的进步，全球范围内越来越多的新药已经陆续在国外获批并上市，而我国此类治疗药品种类和国际领域所具备的药品种类仍相距甚远。”胡学强教授指出。
据胡学强透露，预计到今年年底，国内将上市一款由跨国企业赛诺菲研发生产的新型口服治疗药物。目前国内市场能够使用的进口药还包括了拜耳生产的倍泰龙等几款药物，但数量远远不够。“很多患者都期盼能能有更多的创新药品尽快引入中国，以便等到更有效的治疗来防止复发。”胡学强呼吁，能够对于已经在国外上市证明有效的药品优先审批，通过“绿色通道”缩短在国内上市时间。
