帕金森怎么治疗早期需要治疗吗?

治疗帕金森怎么治疗病基因治療法收获积极早期成果

帕金森怎么治疗病是最常见的神经退行性疾病之一,患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡导致多巴胺产量不足,從而影响患者的运动能力使其肌肉出现僵硬和震颤。目前左旋多巴是治疗帕金森怎么治疗病最有效的药物之一,但长期使用这款药物会导致患者出现运动能力的波动。这种波动分为两个阶段:在“ON”期患者的运动能力能保持正常水平。而在“OFF”期他们的运动能力會出现明显下降,甚至难以行走据估计,美国大约有40%的患者会经历“OFF”期因此,这些患者需要全新的治疗方案对他们的病情进行控淛。

本次研究中一项名为“AXO-Lenti-PD”的基因疗法让患者们看到了希望。使用慢病毒载体这款基因疗法能将一系列关键的酶递送进患者体内,輔助生成多巴胺理论上说,它有望重塑大脑中的多巴胺水平从而缓解病情。研究人员们期望通过简单的一次治疗它就可以为患者带來多年的治疗效果。

在一项名为SUNRISE-PD的2期临床试验中研究人员们评估了这款基因疗法的治疗潜力,并分析了最早接受治疗的2名晚期帕金森怎麼治疗病患者在治疗后3个月的数据在疗效方面,研究人员们使用的是“统一帕金森怎么治疗病评定量表”(UPDRS)第三部分的评分它常被醫生用来评估运动能力。分析表明在去除其他疗法(如左旋多巴)的影响时,处于“OFF”期的患者其运动能力都得到了改善。相较基线他们的改善幅度平均达42%。在其他的一些指标上研究人员们也观察到了可喜的效果。

▲AXO-Lenti-PD基因疗法的初期试验结果(图片来源:Axovant官方网站)

Axovant的新闻稿指出这些结果表明相较之前公布的最高剂量的试验结果(注:ProSavin试验),最低剂量的AXO-Lenti-PD基因疗法在3个月时可能有更好的治疗效果基于这些积极的数据,研究人员们计划继续推进该基因疗法的研究并有望在今年第二季度正式开展。

这些早期的数据表明AXO-Lenti-PD有潜力为晚期帕金森怎么治疗病患者带来显著的运动能力改善AXO-Lenti-PD的作用机制是将内源多巴胺生物合成所需的所有3个酶递送进体内。之前ProSavin的试验告诉我們这有望改善‘OFF’的症状。而我们取得的结果也的确非常令人振奋”本研究的负责人之一Roger Barker博士说道:“我期待这一项目能转化为帕金森怎么治疗病的创新疗法。”

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帕金森怎么治疗是一种通常发生在老年人的神经退行性疾病即随着年龄的增长,脑内特定部位的神经元出现不明原因的死亡到了一定程喥出现相应的运动症状,如动作慢不灵活、身体僵硬、手脚出现震颤尤其是休息时、走路时站不直起步困难等,除此外帕金森怎么治療患者还会由于神经元的变性而出现非运动症状,比如嗅觉减退或消失、睡眠障碍、感觉障碍等随着疾病的进展,还会出现认知功能下降和情绪问题


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