根据荆楚网报道,今年2月,一名34岁的高位截瘫患者在襄阳市第一人民医院接受自体干细胞移植手术后,恢复了颈、胸腹部知觉。这名患者因车祸致颈3-颈4椎体骨折脱位并脊髓不完全损伤,传统康复治疗手段对其无明显效果,最终干细胞移植手术给他带来了奇迹。
事实上,近年来干细胞治疗脊髓损伤相关截瘫的成功案例并不罕见。去年8月,64岁的脊髓损伤、下肢瘫痪患者陈双喜在中山大学附属第三医院接受脐带间充质干细胞治疗后,能够从轮椅上站起来,并在支具辅助下缓慢迈开脚步。当时,广州日报以《坐轮椅14年 奇迹站起来》为题报道了此案例,并受到了广泛的关注。
干细胞开启了脊髓损伤治疗的新大门
脊髓损伤是一种常见的严重外伤性神经系统损害,是指由于外界直接或间接因素导致脊髓损伤,在损害的相应节段出现各种运动、感觉和括约肌功能障碍、肌张力异常及病理反射等的相应改变。数据显示,我国每年脊髓损伤的患者人数超过12万人。目前,脊髓损伤的临床治疗仍然是一个世界性难题。近年来,干细胞科技的发展,开启了脊髓损伤治疗的新大门,以干细胞为核心的再生医学将是解决脊髓损伤重大医学挑战的突破口。
脊髓损伤病理机制示意图
科学研究发现,干细胞治疗脊髓损伤的机制包括分化成包裹神经元轴突的胶质细胞、抑制炎症反应并分泌神经营养因子等。根据clinicaltrials.gov网站统计的数据,目前全球范围内利用干细胞来治疗脊髓损伤的临床试验共计42项;PubMed的数据显示,干细胞治疗脊髓损伤相关的期刊论文数量也十分可观。由此可见,干细胞治疗脊髓损伤已经成为了科学研究的焦点之一。
近年来,随着干细胞治疗脊髓损伤的临床潜力被科学研究证实,资本界对干细胞治疗脊髓损伤也越来越积极。例如,2014年,加州再生医学研究所向美国加州生物治疗公司Asterias资助了1430万美元,用于支持干细胞治疗脊髓损伤项目SCiStar,目前该项目已经完成了招募工作,有望在今年输出更多的临床数据。
我国干细胞治疗脊髓损伤获得重要进展
我国在干细胞治疗脊髓损伤领域获得了重要的进展,临床案例报道越来越频繁。例如,中国科学院的戴建武教授在这方面进行了大量研究,包括临床试验。该团队于2015年1月在国际上首次开展神经再生胶原支架联合骨髓单核细胞(里面含有间充质干细胞)移植治疗脊髓损伤的临床研究,首批4例患者出现运动功能改善。该团队也在尝试胶原支架结合脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤的临床研究,同样观察到部分患者出现感觉功能和运动功能的改善。
据悉,目前中山大学附属第三医院负责的国家重点研发计划“鞘内注射人同种异体脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤的临床试验及机制研究”正在广州、上海、成都等地开展研究,有望造福更多因脊髓损伤而瘫痪、生活质量低下的病人。
近年来,国内越来越多的机构投入干细胞研究领域,截止目前通过卫计委备案的机构就有上百家,医院与企业合作的模式也开始结出硕果。荆楚网和广州日报报道的这两则案例或许只是干细胞治疗脊髓损伤的一个开端,相信未来随着科研、资本以及国家支持政策的大量投入,干细胞会给更多的脊髓损伤患者带来福音!
干细胞临床救人,这样的案例报道不再罕见。干细胞已经被广泛应用至多种疾病的治疗研究中,脊髓损伤只是其中的一种,未来,骨关节炎、脑瘫、心脏衰竭、多发性硬化症、早衰症、中风、甚至是听力损失等等疾病患者都有望受益于干细胞治疗。
运动神经元病是指脊髓前角、桥脑、延脑运动神经核和锥体束受损害的慢性进展性疾病,临床表现主要以上、下运动神经元性瘫痪为主,受累肌肉萎缩无力。运动神经元病好发于中年人,约占80%,多见于男性,男女之比约为3:1。该病病因不明。慢性病毒感染、免疫功能异常、遗传因素、重金属中毒、营养代谢障碍以及环境等因素均有可能致病。
运动神经元病临床表现:分为下运动神经元型(包括进行性脊肌萎缩症和进行性延髓麻痹),上运动神经元型(原发性侧索硬化症)和混合型(肌萎缩性侧索硬化症)三型。早期只表现为肌萎缩以后才出现锥休束,也有的患者病程中只有肌萎缩,极少数患者只表现为缓慢进展的锥体束症状。运动神经元病程及预后:本病为一进行性疾病,但不同类型的病人病程有所不同,即使同一类型病人其进展快慢亦有差异。肌萎缩侧索硬化症平均病程约3年左右,进展快的甚至起病后1年内即可死亡,进展慢的病程有时可达10年以上。成人型脊肌萎缩症一般发展较慢,病程常达10年以上。原发性侧索硬化症临床罕见,一般发展较为缓慢。死亡多因球麻痹,呼吸肌麻痹,合并肺部感染或全身衰竭所致。
运动神经元病的治疗:因病因不明,目前尚无将其治愈的方法。主要治疗包括病因治疗、对症治疗和支持治疗,包括神经保护剂、抗兴奋毒性药物、神经营养因子、抗氧化和自由基清除剂、干细胞和基因治疗等。
运动神经元病病程相对较短,致死率高,现阶段药物治疗疗效尚不能令人满意。干细胞移植治疗对运动神经元病患者带来了希望。从理论上讲,干细胞具有分化成神经元的潜能,可替代受损的运动神经元,而且干细胞能合成并释放多种神经营养因子,对神经元有保护作用。临床以肌萎缩侧索硬化症疗效最好。治疗后症状可以有一定程度的改善,表现为肌颤减少,过高肌张力明显降低,肌力增加明显、肌萎缩减轻,吞咽功能有一定改善,胸部束带感减弱甚至消失、语言更加清晰有力等。少数晚期患者治疗效果欠佳。神经干细胞移植治疗不能从根本上治愈运动神经元病,只能在一定时间内改善患者已有的症状和体征,延缓或阻止疾病的继续发展、延长患者生存时间、提高生活质量。采用腰穿蛛网膜下腔注射移植。对有明显颅脑病变病灶的患者采用脑立体定向局部病灶内注射术。