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<span class="tipso_style" id="tip-w-j" data-tipso=''> 最新发布
144热门股票12345678910综合栏目用户登录第三方登录：新药研发进入第 3 阶段意味着什么？
如果一款新药需要研发，应该有1、2、3、4期，每期都会有几个阶段？看网上资料说3期是个分水岭，那么进入3期之后会有一、二、三期这样的阶段么？进入第二或第三阶段后，这药挂掉的可能性有多大？不挂的话大概需要多长时间？谢谢
药物下面是FDA新药申报过程：然后简单说一下：然后简单说一下：一：临床前阶段：首先是药物研发：药物研发公司发明了一种新药，寻求FDA的批准，以期在美国上市。1.动物实验：药物研发公司必须对新药做动物毒性实验。多个物种被用来收集药物的毒性和有效性。2.IND （Investigational New Drug Application ）新药研究申请：通常这些企业或者研究所在提交申请前，会征求FDA的意见。申请表必须向FDA提供该药物的临床前动物实验结果、药物的组成、生产工艺以及在临床实验上的计划。临床实验必须经过FDA和IRB（institutional review board ）的同意才能进行。IRB是由一些专业学者以及医院和研究所的非专业学者组成的委员会，来监控整个临床实验的实施。二：临床阶段3.临床阶段1：一般实验人数为20-80人，主要目的是验证药物的安全性。这个阶段可以测出药物主要的副作用，药物在体内的代谢和排泄。4.临床阶段2：如果阶段1没有出现不可接受的毒性，继续第二阶段的临床研究。典型人数为100人，第一阶段强调安全性，第二阶段强调有效性。第二阶段的目的是看药物是否对特定的疾病有效。同时做无效对照组实验或者其他药物组实验。安全性和短期副作用需要继续检测。5.临床阶段3：通常在第二阶段结束时，FDA会和申请人开会研究决定第三阶段临床实验的规模。第二阶段证明有效性没有问题的话，开始第三阶段。主要是继续收集安全性和有效性的信息，还有研究不同种群，不同剂量以及药物联合使用的情况。通常人数为几百到3000。三：NDA（New Drug Application） 阶段：新药申请6.总结会议：FDA和新药申请厂家开会，准备提交新药申请。7.NDA 申请：NDA申请被FDA同意后，药物生产商就可以在美国上市。NDA包括所有的动物实验、临床试验数据和信息，当然也包括药物对人体的作用以及药物的制造工艺。8-9.申请重审：NDA被接收后，FDA有60天的时间决定是否归档，所以NDA要被重审。如果FDA觉得你的申请资料不完整，会拒绝归档。10.标签检查：检查标签是否有误导性信息。11.设备检验：检查生产设备12.药物申请通过：FDA通过药物申请四：售后监控阶段因为在临床阶段不可能对所有的药物副作用进行风险评估，所以在药物上市后监控药物的安全性至关重要。生产商必须把相关信息提交给FDA。FDA有一个药物监控自愿系统，该系统可以让医生和消费者很容易的报告不良药物事件。通常明显的不良危害被发现后，该不良风险会被加入药物的标签中，公众也可以通过其他途径被告知。有些药物需要减量，极少数的药物需要从市场回收。至于你的问题：那么进入3期之后会有一、二、三期这样的阶段么？答：上面说的很清楚了，临床3期后没有一、二、三期这样的阶段了。进入第二或第三阶段后，这药挂掉的可能性有多大？答：相当大！1.临床二期挂掉的：（）总共108个挂掉的药物a.挂掉的原因。b.挂掉的哪方面药物 由Centre for Medicines Research (CMR)分析的16家药物公司（占据药物研发市场60%的费用）的新药研发成功率从() 的28%降到了()的18%
。2.临床三期和申请不通过的：（）总共83个挂掉的药物a.挂掉的哪方面药物。b.挂掉的原因由Centre for Medicines Research (CMR)分析临床三期的成功率已经降到50%。以上数据都来至：Trial Watch不挂的话大概需要多长时间？答：一个药物从实验室到可以使用平均下来要12年的时间，花费 $359百万。就是这样了。
首先一个药物要能上市，理论上只要能过123期就可以了，其次，不是一定要做完1，2，3期的，FDA批的有些药甚至只做了2期。题主问一个药进去3期意味着什么？我认为意味着已经烧掉了2亿美元了，已经基本满足药物的安全性和有效性，可以扩大试验规模了。至于离上市有多远，就要看这个药的运气了。2011年(好像是)，罗氏宣布旗下的贝伐单抗在治疗乳腺癌，结直肠癌等的三期项目由于疗效不佳全线失败。2013年年底，武田公司的治疗2型糖尿病的化合物TAK-875，十几个在研的试验因为不良事件全部叫停，本人估计差不多这个时候已经烧掉了16亿左右了。所以一个药进入三期意味着什么，意味着有70％左右的可能什么都没有。
第一次回答和专业有点相关的问题，还有点小紧张呢~由于毕业之前一心想要成为药物临床试验监查员，就考了GCP证书，还去某外企实习了四个月，虽然最终走了一条奇怪的路没能成为监察员，但是对新药研发还是稍微了解一点点的。
本回答参考资料主要为《药物临床试验与GCP实用指南（第2版）》及《GCP培训班讲义》。下面言归正传：新药研发的过程基本为：发现苗头化合物→非临床研究 →申请临床研究→Ⅰ期临床试验→Ⅱ期临床试验→Ⅲ期临床试验→获得上市许可→Ⅳ期临床试验&不良反应监测。
斗胆猜测一下，题主要问的是：新药进入Ⅲ期临床试验阶段意味着什么？要说Ⅲ期，肯定不能只说Ⅲ期。
先来总体看一下：
新药研发的风险大，成功率低。据统计，每合成或分离 个化合物，平均只有1个能够真正上市。在一万个左右 的新化合物中，通过实验室细胞模型的筛选，才能发现少量的一百个左右值得进一步研究的新化合物。这些化合物再经过在实验动物体内进行的药理学、毒理学研究，又将可进一步应用于人体研究的化合物 的数目减少至十个左右。而进人临床试验后，在Ⅰ期又淘汰掉30%，在Ⅱ期和Ⅲ期再淘汰掉50%~55%，最后仅剩1~2 个能够获准上 市。甚至有些化合物在完成了所有临床研究后，在申请新药注册时，不能获得药品管理当局的上市批准，而以开发失败而告终。---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
FDA对进入临床试验的新药批准率
试验成功药物所占百分比 (% )
主要评估安全性
主要评估有效性及评估定期安全性
几百到几千人
评估安全性剂量和有效性
25~30--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
接下来我们分阶段看：Ⅰ期临床试验：在新药开发过程中，将新药初次用于人体以研究新药的性质，称之为Ⅰ期临床试验。Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性 评价试验，目的在于观测人体对新药的耐受程度和药代动力学，为制订给药方案提供依据。Ⅰ期临床试验一般从单剂量开始，在严格控制的条件下，给少量 试验药物于少数（ 10~100例）（一般要求不少于8例）经过谨慎选择和筛选出的健康志愿者 (对肿瘤药物而言通常为肿瘤病人），然后仔细监测药物的血液浓度、排泄性质和任何有益反应或不良作用，以评价药物在人体内的药代动力学和耐受性。通常要求志愿者在研究期间住院，每天对其进行24h 的密切监护。Ⅱ期临床试验： 在临床研究的第二阶段即Ⅱ期临床试验，将对少数病人志愿者 (一般为100~500例）给药，重新评价药物的药代动力学和排泄情况。这是因为药物在患病状态的人体内的作用方式常常是不同的，对那些影响肠、胃、肝和肾的药物尤其如此。Ⅱ 期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，了解患病人群的药代动力学情况，也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定 提供依据。通过前两期临床的研究，药品开发单位必须对试验药物的受益—风险比进行评估，以确定是否有必要对该产品 进行进一步的研究。
到了该阶段已花费了大量的人力和财力，如果决定中止开发将会造成惨重的经济损失，但是由于下列原因，开发公司往往又必须中止研究：o 不可接受的受益- 风险比； o 不良耐受性导致许多不良反应； o 生物利用度低导致疗效很小或无疗效；o 药品的剂型不稳定或易分解；o 生产投资超过预计的收益；
如果该药物值得进一步研究，那么将进行更多的临床试验来证明 该药物对大量病人的有效性和安全性。
Ⅲ期临床试验：在 Ⅰ、Ⅱ期临床研究的基础上，将试验药物用于更大范围的病人志愿者身上，进行扩大的多中心临床试验，进一步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价受益与风险关系，称之为Ⅳ期临 床试验。Ⅲ期临床试验是治疗作用的确证阶段，也是为药品注册申请获得批准提供依据的关键阶段。该期试验一般为具有足够样本量的随机化盲法对照试验（ random control trial, RCT) 。临床试验将对试验药物与安慰剂（不含活性物质）或已上市药品的有关参数进行比较。试验结果应当具有可重复性。Ⅲ期临床试验的目地是：o 增加患者接触试验药物的机会，既要增加受试者的人数，还要增加受试者用药的时间；o 对不同的患者人群确定理想的用药剂量方案；o 评价试验药物在治疗目标适应症时的总体疗效和安全性。
该阶段是临床研究项目的最繁忙和任务最集中的部分。除了对成年病人研究外，还要特别研究药物对老年病人，有时还要包括儿童的 安全性。
在完成Ⅰ~Ⅲ期临床试验后，要对所收集的成百上千的病人或健康受试者的数据进行评估处理和统计分析，然后由研究者或/和申办者（药厂或开发院所）写出总结报告，并将该报告和有关数据连同临床前的动物实验和实验室数据报送药品监督管理部门，申报新药上市许可证或生产批文，再由药品监督管理部门进行技术审评。 药品监督管理部门（在美国为FDA，在英国为 MCA，在日本为厚生省，在我国为SFDA）。
通常新药的技术审评需要耗时数个月，甚至数年时间。如果评审结果认为该药物是安全和有效的，而且比已有同类药品更优异，那么 将由药品监督管理部门颁发产品许可（product license, PL) 或上市许可（marketing approval/ authorization, MA )------视不同的国家 而定。在我国则颁发新药证书和生产文号，如为境外生产则颁发进口注册证。得到许可证后，该药品就可以在该国家或地区合法进行生产和销售了。
到这里还没有结束……
Ⅳ期临床试验：一种新药在获准上市后，仍然需要进行进一步的研究，在广泛使用条件下考察其疗效和不良反应。上市后的研究在国际上多数国家称 为 “ Ⅳ期临床试验” 。Ⅳ期临床试验主要目的：o考察广泛使用条件下（ 使用人群及周期）药品的疗效和不良反应 (罕见） o评价在普通人群或特殊人群中使用的受益与风险关系 o改进给药剂量 o发现新的适应症 在有的国家将这种新适应症的临床研究也归为“ IV期临床试验” ，但也有国家 将其称为“ H [期临床试验B” (Phase ⅢB) , 那么相应的第一适应症的Ⅲ期临床试验就被称为“ Ⅲ期临床试验A” (Phase ⅢA) 。
以上就是新药研发过程中临床试验阶段的情况，我个人认为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验对于一个新药的研发都很重要，缺一不可。如果说哪个阶段最重要，个人觉得可能是Ⅱ期，这个阶段的结果显示的是候选药物都某种病症是否具有有效性，有效性和安全性是新药研发过程最关键的两个点。说Ⅲ期最重要的观点，我觉得可能是基于Ⅲ期例数多，在申报的时候占的比重最大吧。
如有不妥，请斧正。
另外，如若对《药物临床试验与GCP实用指南（第2版）》感兴趣，可以私信我邮箱，我这里有PDF版，或者去小木虫上可以搜到的。
楼主是指江苏吴中的苏丽佳么？
直接引用下《药物临床试验与GCP实用指南》（初入临床试验工作的亲们必读良书）书中的数据。自1981年世界新药研发费用为52亿美元，平均每个上市新药的投入为1亿美元；到1996年世界药品研发费用投入达到385亿美元，平均每个上市新药投入为11.25亿美元。而且数字还在不断增加，2004年，美国全部生物医药研发年投入已经达到493亿美元。另外，曾有报道对2002年上市33个新药开发周期进行分析，最短5.5年，最长超过23年。新药研发风险大，成功率低，据统计，每合成或分离个化合物，平均只有1个能够真正上市。在一万个新化合物中，通过实验室细胞模型筛选，才能少量发现一百个左右值得进一步研究的新化合物。这些化合物再经过实验动物体进行药理学，毒理学研究，进一步确定能用于人体的数目可能降至十个左右。I期试验又淘汰30%，II期和III期又再淘汰50%和55%，最后能通过上市的也只有1到2个。甚至最后申报药监局时被打枪的。药物临床试验，在任何阶段挂掉都是有可能的。接触过一个中成药的临床试验，中药六类的，就二期就做了快三年，现在才刚开始做三期，刚出来时参与试验的医院评价颇高，觉得可能药品算走在同类中成药中前沿。到现在离上市还很遥远，好像已经快没啥优势了。。。。真是个忧伤的故事。药品研发就是个极度烧钱，而且最后结果又相当不确定的事。。
一期临床实验一般采用健康人 评价药物的安全性 二期临床实验采用患者评价药物的安全性 摸索给药剂量 同时初步评价药效 三期是大规模的评价药效 四期是药品上市后进行的 一期二期临床实验采用的受试者一般都比较少 三期实验采用的受试者比较多（一般三百人以上） 大部分药物被否定都是因为三期临床实验结果不好 至于三期临床实验所耗时间 不确定因素很多 病人的录入效率、疾病的发病率都是很重要的影响因素
可以看看这个电影：《第四期计划 Phase IV》当然，电影有一些戏剧性夸张成分，但对于科普来说还是很不错的。图片来源：
三期过了证明药品基本安全，之后审批上市，如果挂就是挂在药监局不批复上
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Second FDA，也不能这么鄙视State啊！
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刚刚搜索收到了这个：CDE电子刊物摘要（91）--验证性临床试验中适应症及剂量的选择验证性试验：对已获得的初步治疗作用进行确证。Ⅲ期临床是对Ⅱ期临床探索出的初步治疗作用进行验证。注册分类3等药物的临床试验是对有上市基础的药物治疗作用的验证（但Ⅲ期临床还有一个重要目的是研究安全性，因此需要有更大的样本量）。探索性试验中会设有不同的剂量组，有时还会设有不同的适应症组。验证性试验的适应症、剂量、疗程基本都是确定的。创新性药物Ⅲ期临床的适应症和剂量选择应该以Ⅱ期临床探索后确定的适应症和剂量为依据。注册分类3药物的临床试验一般不应超出国外上市说明书的范围，否则应按照增加适应症的临床前及临床研究的要求进行。如果欲改变国外上市的剂量，仅通过验证性试验的设计及样本量而没有剂量对照的研究是不能作出此剂量的疗效及安全性的评价的。种族差异可能导致不同人种对药物的耐受性和疗效反应不同，从而用药剂量也不相同，此时需要有足够样本量的、设计完善的临床试验的结果来证明该剂量下的疗效及安全性。
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