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转基因治疗艾滋病
　　现在了解转基因治疗了吧。
　　Merigan正与其他UCLA 和St. Vincent&s Hospital（in Sydney, Australia）的研究者通力合作，而且研究得到了Johnson & Johnson Research的赞助。
　　Project Inform的创始人Martin Delaney说，他赞赏这些研究人员的执着和坚持发展抗HIV/AIDS新疗法。但他又说，评论这一特殊实验的潜力还为时过早，即使实验获得了成功，这些结果距离成为广泛应用的治疗方法还有若干年。&
　　研究人员希望这一技术能够为那些目前自我感觉良好的病人提供另一种治疗方法，因为长期采用多种抗病毒药物混合疗法最终很有可能导致病毒出现抗性，使得目前现有的19种药物最终不够用了。&
　　在AIDS治疗研究领域有一种共识，像Merigan正在测试的这一方法将会是战胜HIV的一个巨大进步。Project Inform（旧金山的一个旨在消灭的非盈利性国家项目）的David Evans说，&这类实验完全符合Project Inform目标&&即让研究人员重新将目标集中到HIV的治疗上，而不是没完没了地进行昂贵抗病毒药物治疗而最终导致病毒抗药性和长期的毒副作用。&
　　Merigan说，类似的研究已经在超过1200个病人中证实基因治疗的技术是安全的。当前实验对总共14人进行安全性测试，并没有发现安全问题。Merigan还谈到了许多年前两个接受基因治疗的婴儿患上了（最终成功治愈）引起的恐慌。他指出，因为National Institutes of Health、FDA和地方部门要对这个实验的安全性进行研究，HIV试验已经被推迟了两年。他说各部门最终的裁决是：感染HIV的成人免疫系统完全有别于未健全的婴儿免疫系统，所以成人不会遇到同样的风险。
　　这一阶段的试验所需的70名病人将会在三个地点招募。这些参与者将被随机的分配到核酶基因治疗组或对照组。Johnson & Johnson Research负责生产用于将核酶引入到造血干细胞的试剂。
　　&这一研究的目标是从遗传上改造细胞，使其对感染产生抗性。&
　　&这是一种广谱的疗法，能够很好的与其他疗法联合使用来对付病情发展&，Merigan说。
　　Merigan和他的同事研究的这一策略是基于这样一个基础：HIV的遗传信息来源于RNA而非DNA（RNA病毒）。核酶能够在特定位点切断RNA，使得它失去活性。如果一个能专一识别HIV的RNA的核酶存在于被病毒感染的细胞内，那么它就能建立抵抗入侵的第一道防线。甚至，即使HIV确实进入到了细胞并进行了复制，核酶也可能在病毒生活史的不同阶段切断HIV的RNA。用这种独特的方法防御HIV的感染，由人的易感细胞产生的酶能够破坏HIV重要的遗传信息，而不会影响到自身的RNA。
　　斯坦福大学药学院（Stanford University School of Medicine）的Thomas Merigan博士正在寻找志愿者参加一种新方法的测试。这种新方法能促使被感染者自身细胞在HIV进入细胞时摧毁它。外周血干细胞能产生不同类型的免疫细胞，包括HIV感染的目标&&T细胞和巨噬细胞。新的方法包括分离病人外周血干细胞，插入一种能消灭HIV的酶的基因，再重新输入体内。新的干细胞产生的免疫细胞就会产生能消灭HIV的酶。
　　或许有一天医生能有一种新方法去战胜&&在病毒对病人的免疫系统造成大破坏之前彻底摧毁病毒。
　　转基因治疗艾滋病是怎样的呢？想了解一下转基因治疗情况。尝试用基因编辑治疗艾滋病
来源:　作者：赵鸿飞 曹海燕　
　　【深圳商报讯】（记者 赵鸿飞 通讯员
曹海燕）艾滋病的治疗是当今世界医学正在攻克的难题，而深圳市儿童医院的付雪梅教授正尝试用基因编辑治疗艾滋病！7月25日，深圳市儿童医院举办了付雪梅教授作为课题负责人的科技部863计划
“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目启动仪式，作为深圳卫生系统首个以课题负责人立项的国家863计划课题，该课题获科技部1289万元经费资助。
　　中国工程院院士、现任中国医学科学院院长、我国著名免疫学专家曹雪涛；解放军总医院生命科学院副院长、老年医学所所长、国家863、973计划资深专家王小宁教授；北京大学血液病研究所所长、国务院政府津贴享受者黄晓军教授；南方医科大学肿瘤研究所所长徐洋教授；深圳市委常委、常务副市长张虎；深圳市政协副主席、市医管中心主任王大平等出席启动仪式。
　　据悉，该课题是深圳市建市以来卫生系统首个以课题负责人立项的863计划课题，获科技部资助1289万元，该课题的立项标志着我市卫生系统的科研水平迈上了新台阶。863计划即国家高技术研究发展计划，是中国政府组织实施的一项对国家的长远发展具有重要战略意义的国家高技术研究发展计划。
　　艾滋病是一个全球重要的公共卫生问题。虽然全世界众多医学研究人员付出了巨大的努力，但至今尚未研制出根治艾滋病的特效药物和有效疫苗，只能通过高效抗逆转录病毒联合疗法，最大限度和持久地降低病毒载量，获得免疫功能重建和维持免疫功能，提高艾滋病人的生活质量。付雪梅教授负责的863计划课题将尝试用基因编辑的方式，复制著名的“柏林病人”蒂莫西·雷·布朗的治愈模式，尝试在攻克艾滋病治疗难题的道路上取得突破。
　　蒂莫西·雷·布朗，一名居住在德国柏林的美国翻译，是一名艾滋病人同时又是一名急性粒细胞白血病病人。2007年，他的白血病病情恶化，在进行了三个疗程的化疗后，在柏林进行了骨髓移植。结果却出人意料，这次移植同时治愈了布朗的艾滋病，他的体内没有再发现艾滋病病毒，医学界普遍认为骨髓捐赠者的CCR5基因突变起到了显著作用，因为CCR5是艾滋病病毒进入宿主T细胞必需的辅助受体。付雪梅教授就是要用CRISPR/Cas9技术对艾滋病患者造血干细胞或T细胞的基因组进行编辑，敲除CCR5，再回输到艾滋病患者身上，以此切断HIV病毒进入细胞的通道。病毒进不了细胞里复制，很快就会被消灭。
　　记者了解到，付雪梅教授的这个项目之所以入选863计划，是因为她已经掌握了CRISPR-Cas9技术，并也已成功地制作过人源化鼠模型，具备完成项目的基础。付雪梅表示，从人源化动物试验到病人的基因治疗临床转化，还有一些瓶颈问题有待解决。而且还需要不断地实验证明是不是对每个艾滋病人都有效果？成人和儿童有何不同？“现在也只是选择了一个有可能治愈艾滋病的研究方向，艾滋病治疗探索的路还很长。”付雪梅教授说。
　　深圳市儿童医院院长钟山在启动会上表示，“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目的实施，将对构建从技术开发到临床应用的完整链条做出贡献，将提升我国生物医学产业和再生医学治疗的整体竞争力，促进生命科学的深入研究，产生良好的社会和经济效益，对推动我国生物医药领域再生医学相关关键装置和技术的发展具有重要理论意义和应用价值，深圳市儿童医院一定会尽全力支持项目的顺利实施和验收。
对《尝试用基因编辑治疗艾滋病》表态
对《尝试用基因编辑治疗艾滋病》发表评论
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··········BCDEFGHJKLMNPQRSTWXYZ>>>>热点专题：||美国研究发现新型基因疗法攻克艾滋病来源：中国新闻网&& | 据美国媒体3月6日报道，美国两项研究发现，根治艾滋病或许是可以实现的目标，研究者称，他们已经成功地将一项新的基因疗法用于12名患者。尽管只取得了初步证据，但依然让人们看到了希望的曙光。今年的逆转录病毒及伺机感染会议(Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections)正在波士顿召开。出席会议的研究者称，若母婴传播的艾滋婴儿在刚生下来就接受治疗，那么艾滋病病毒HIV或许能被控制住。这是医学界第二次发现刚出生的艾滋患儿有可能通过积极用药而治愈的例子。一年以前，有篇报告称，这种疗法可能已经治愈了美国密西西比州的一个婴儿。该病例引起了一些人的怀疑，但也促使全球各地的医生研究如何复制这一成功案例。在第二项研究中，来自宾夕法尼亚大学的研究者称，他们已经成功地将一项新的基因疗法用于12名患者，该疗法的目的是让患者具备HIV抵抗力。这12名患者在HIV抗体检测中全部呈阳性。尽管该疗法的疗效短暂，但结果显示，改良基因后的细胞可以存活于人体内，而且取得了抵抗病毒感染等其他疗效。当前已经有不少治疗药物问世，它们能够将HIV感染转化为慢性，让许多患者有望看齐正常人的寿命。不过，这些药物仅仅能阻止HIV病毒的复制增殖，并不能完全根除。实际上，HIV病毒仍然存在于人体内，潜伏在免疫细胞的所谓&病毒储库&里边。如果停止药物治疗，几乎肯定会再次出现严重感染。上述两个最新进展凸显出医学界朝着彻底治愈艾滋病迈出了新的一步。未来还将继续开展更多研究，验证这两种疗法能否让HIV感染者摆脱抗逆转录的药物。周三(5日)，《新英格兰医学期刊》(New England Journal of Medicine)登载了宾州大学的上述研究成果。研究者们通过所谓的&基因编辑&技术，阻止CCR5基因发挥作用。HIV病毒正是利用了CCR5基因的未突变片段，侵入患者的免疫细胞。宾州大学实验中的12位患者全都在接受抗艾滋药物的治疗。在接受基因疗法后，其中的六人在最长达12周的时间里停止了治疗。有一位患者的血液中甚至检测不到HIV病毒的存在，据研究者说，可能因为这名患者的CCR5基因本来就拥有变异片段。研究人员还称，设计该实验的目的是测试基因疗法的安全性。第二例康复的艾滋患儿出生于加利福尼亚州长滩一家医院。周三，约翰霍普金斯大学(Johns Hopkins)儿童中心的及传染病教授佩尔绍德(Deborah Persaud)报告了这起病例。佩尔绍德在波士顿会议上称，医生在这名患儿出生四小时后立刻对其使用了抗逆转录病毒的药物，六天以后，其体内的HIV病毒水平已经几乎检测不出。现在这个孩子9个半月大，体内已经完全检测不到病毒。未来数月将启动一项临床试验，54名艾滋患儿将在出生48小时之内接受抗艾滋药物的治疗。如有健康疑问，可到全球医院网公众号（webQQYY）咨询。（责任编辑：林岱菲）掌上淘医安卓版
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