贝赋在华上市 我国有了专门治疗乙型血友病药物
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　　血友病是因为体内缺乏凝血因子而造成的凝血障碍疾病，患者以自发性或创伤相关的出血为特征，严重时会导致残疾甚至死亡。人口流行病学统计，我国现在约有十万血友病患者，他们需要长期使用止血因子止血和预防出血。但由于国内血制品短缺，多数患者时常面临无药可用的境地，特别是乙型血友病患者用药紧缺一直得不到缓解。
　　中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池指出，由于治疗不及时、不充分，很多患者在十几岁时就出现了关节变形，甚至落下终生残疾，给其家庭和社会造成沉重的负担。然而，如果能拥有足量的治疗药物，患者甚至能和普通人一样健康生活、工作。日前，由辉瑞生产的用于治疗乙型血友病的药物——贝赋获得国家食品药品监督管理总局批准并在华上市，这是目前我国唯一一个只针对乙型血友病治疗的药物。江苏省血液研究所所长阮长耿院士表示，该药物将为我国乙型血友病患者在按需治疗、预防治疗和手术的过程中，提供快速有效的止血和更安全的治疗方案。与此同时，针对甲型血友病的药物——任捷也获得批准，已经上市，将为患者提供新的治疗选择。
　　此外，北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖提醒广大公众，当前九成血友病患者可能被漏诊，以至于错过最佳治疗时机。家长如发现孩子轻微磕碰就容易出血或频繁出血等，就应提高警惕，尽早到正规医疗机构就诊。（吴振东）[责任编辑:赵瑞]
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乙型血友病 救命药常年告急 医院开不到 药店买不起
医生形容乙型血友病患者的缺药困境:“就像饥饿的人,看见了米,却吃不到”有人说,“血友病患者就是被上帝遗忘了一组数据,就匆匆来到人间”。凝血因子就像粮食,只要能够及时补充,血友病人可如正常人一样生活。甲型病友的凝血八因子2008年才开始逐步解决,乙型血友病患者却仍陷于水深火热之中,他们所用的“救命药”——凝血酶原复合物从2007年至今,仍一药难求。1“同病不同命”10年前,国家出台文件,要求规范采血安全,不少采血站关闭,全国血浆供应减少,甲型血友病患者的“救命药”凝血八因子出现缺货断货局面,更夸张的是,一些省份甚至出现患者家属为救血友病家人而“堵截”凝血八因子的状况。广东血友之家300名甲型病友齐齐向广东省卫生厅、广东省人力资源和社会保障厅发出联名信,恳求将“凝血八因子”纳入医保目录,保障“救命药”供应。这场联名呼吁被誉为一场“自救”行动。后来经过国家药监局协调,生产凝血八因子的厂家从别的厂家调配血浆,供应才逐步恢复。“凝血八因子”告急,惊动中国卫生部。时任的卫生部部长陈竺带头献血,呼吁公众积极无偿献血,让制造血友病患者“救命药”的血浆存量回升。时至今日,甲型血友病病友祥哥依然记得,2006年2月,他获得了政府部门的回复:广州市政府将血友病纳入广州市基本医疗保险门诊特定项目。2008年,政府进一步将基因重组人凝血八因子纳入《广东省基本医疗保险和工商保险药品目录》——“天终于亮了。”“我们衷心感激这来自政府的关爱,甲型血友病患者不管用国产凝血八因子,还是进口的凝血八因子,都能享受60%-80%的医保报销政策,药物得以保障。只要有药物,我们就像正常人一样工作生活,为社会创造财富。”然而,乙型血友病病友们的命运却截然不同。31岁的乙型血友病人小杰常常羡慕同在广东血友之家服务的甲型血友病病友,“他们熬过了寒冬,而我们却还在煎熬。”乙型血友病缺少凝血因子九(下称“九因子”),所用药物与缺少八因子的甲型患者有区别。2013年之前,国内尚未进口重组凝血九因子制剂,凝血酶原复合物(下称“凝酶”)一直是乙型血友病患者普遍使用的“救命药”。2用不起的“救命药” 一年花费至少20万南方医院血液科,设有“广东血友病管理中心”,血液病专家孙竞教授接管该中心以来,经历过2006年那场“药荒”。但他对“凝酶”的告急略显悲观。“虽然乙型血友病患者使用的凝血酶原复合物也纳入了医保目录,按政策可享受65%的报销,可由于定价太低,市场价远高于政府招标价格,导致药商的药物不愿意卖给医院,目前,‘凝酶’在广州医院一药难求,患者只能通过药店自费购买,无法享受医保报销。对乙型血友病患者来说,药费成为难以承受之重。”小杰2009年大学毕业后来到广州打工,由于身患乙型血友病,双下肢因关节经常出血而出现肌肉萎缩、下蹲困难,他只能选择“文静”的办公室工作,月薪不到四千元。每月微薄的薪水一到手,大头必定花在购买“凝酶”上。在私人药房,小杰用260元的单价买下限价194元的200个单位凝酶一支。“医院开不出‘凝酶’,为了救命,只能忍受商家的‘剥削’。我的特点在于尿血,每次出血都要注射1400个单位凝酶才得以止血,按每个月注射两次的频率,刚好花掉大半工资。若不幸,出血次数更多,便注定‘月光’。”有好几次,为了节省购药费用,小杰活生生忍受皮下出血的钻心之痛,慢慢等待血点退散。有时漫长的疼痛导致一个月下不了地。孙竞指出,小杰的情况还好,前往就医的50%病人来自农村,因为买不起药房里的高价凝酶而放弃治疗。小杰笑称自己是“木偶”,无法改变现状,只能任由命运操纵,如果买不起“凝酶”,他简直不敢出门。2013年5月,国外一种名叫“贝赋”的重组人凝血因子九获批进入中国大陆市场,为广大乙型血友病患者带来福音。这款药跟以前乙型病友们所用的“凝酶”不一样。“凝酶”是一种复合物,九因子只是其中一种成分,还含有许多乙型血友病患者不需要的物质,用久了会导致血栓。而贝赋里所含的纯重组人凝血九因子,完全针对乙型血友病。“如果有贝赋,便可以不再受出血、疼痛的困扰,可以换更好的工作,可以自食其力,还可以做关节滑膜手术改善关节功能,可以像正常人一样的生活……”然而,贝赋的售价,太贵了。孙竞说,“贝赋尚未纳入医保目录,但医院可以购买,来源正规。一支250单位的药物需要2210元,按成人每次注射个单位算,一次出血就要花费上万元,每年下来,20万元医药费不在话下。”他觉得,“这就像饥饿的人,看见了米,却吃不到。”3乙型患者的“自救”“很多乙型血友病患者因为买不起药物,得不到及时的治疗,终日饱受肢体疼痛、残疾的煎熬,甚至面临死神的威胁,不能参加学习、工作,也直接给家庭、社会带来巨大的负担。”广东在册登记的血友病患者有1000多人,甲型患者占85%,乙型患者仅占15%。小杰从广东血友之家了解到,乙型患者当中,有人不得不使用最原始的治疗方法——输注新鲜冰冻血浆。“这无疑在增加病友们感染艾滋病、丙肝等血源性传播性疾病的风险,每次去输注血浆,患者和家属都承受着巨大的精神压力,生怕不幸再感染上其他疾病。”在血友之家的交流活动上,小杰总会向甲型病友们投去羡慕的目光。甲型病友,也经常为他们支招——如何向政府部门反映缺药、药贵的问题。从2013年8月至今,小杰和约30名乙型血友病病友效仿甲型血友病病友,发起一轮新的“自救”行动,多次向广东省卫生厅和广东省人力资源和社会保障厅两大部门发出《改善乙型血友病患者医疗状态的恳求信》。“对于‘重组人凝血九因子’进入医保目录,以及凝酶重获医保报销的期盼,我真的找不出适合的词汇来形容,有了这救命药,我们就可拥有健康,可以像正常人一样的生活,可以自食其力,可以回报家庭、社会……希望政府部门能听到我们的诉求呼声,本着救死扶伤的精神,让乙型血友病患者能像甲型血友病患者一样通过医保途径,门诊购买救命药。”今年1月8日,乙型病友们再次向上述两大部门提交呼吁信,信中如是写道。■本版撰文:新快报记者李斯璐 黄晓嘉
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公司名称：北京字节跳动科技有限公司/北京字节跳动网络技术有限公司乙型血友病患者因缺药病情告急 紧急情况下将有生命危险 市药监局回应会积极协调
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&&&&本报实习记者&苗飞&本报记者&张然&&&&近日，乙型血友病患者必需的药物凝血酶原复合物告急。包括北京在内的全国多个城市的凝血酶原复合物出现短缺，一些患者不得不忍受病痛。昨天，北京市药监局回应称，会在全国范围内进行积极协调，解决药品供应不足的状况。&&&&孩子忍痛家长着急&&&&患者不用药很危险厂家称正尽力生产将联名向上级反映&&&&14岁的杨志鑫是一名乙型血友病患者，在北京市儿童医院接受治疗已经6年。12月6日，他去接受治疗时，药房告知“没药了”。&&&&昨天，记者电话采访了杨志鑫的妈妈。杨妈妈说，前天晚上，儿子又疼哭了。&&&&据了解，杨志鑫今年14岁，8岁时被确诊为乙型血友病，他的舅舅也是血友病患者。为了治病，他们一家从河北保定老家来到北京，一家四口靠在大兴一市场摆菜摊过活。&&&&如今，杨志鑫的关节经常肿胀疼痛。杨妈妈说：“严重的时候我需要背着他去医院。”每周二，杨志鑫都要到北京市儿童医院注射一次凝血酶原复合物，每次四支，一支200元。除用药难的问题外，高昂的费用也是杨家的负担。按照医院的要求，杨志鑫本该每周去两次医院。杨妈妈说：“现在，一个月就要3000多块钱医疗费，实在是没有钱啊。”&&&&和杨志鑫一样面临缺药问题的还有河北承德的李博伦，今年3岁，6个月时被确诊为乙型血友病。前天，李博伦的妈妈带着孩子来到北京市儿童医院，注射凝血酶原复合物，同样被告知已经没药了。李妈妈托关系从天津买药，也被告知没有，对方称这种药的紧缺要维持一段时间，没准要到明年。“好多病友也说没有药了。没有药，孩子关节疼，我更心疼啊。”李妈妈说。&&&&患者不用药很危险&&&&据了解，凝血酶原复合物是乙型血友病患者必需，也是唯一的药物。最近一周，北京三家定点的血友病治疗中心已经没有凝血酶原复合物的库存。&&&&北京市儿童医院血液科吴润晖主任证实，医院的凝血酶原复合物已经没有了。“乙型血友病患者体内缺乏凝血因子Ⅸ。就好像我们要吃饭一样，乙型血友病患者需要补充血浆凝血因子Ⅸ。一旦离开药物，最乐观的状况是关节和肌肉疼痛肿胀，一旦出血可能会发生危险。目前，国内没有提纯的凝血因子Ⅸ，只能使用凝血酶原复合物，里面包含了其他的凝血因子。”&&&&吴主任表示，再有病人只能使用血浆了，那样不仅效果不好，而且存在着病毒感染的风险。若是遇到紧急情况，血浆提供的凝血因子Ⅸ远远达不到用量需求，“用血浆代替凝血酶原复合物，至少是倒退了100年”。&&&&厂家称正尽力生产&&&&中国血友之家（2000年9月，在中国医学科学院血液病研究所支持下成立的非营利性血友病病人组织）负责人储玉光告诉记者，全国共有31家定点血友病治疗中心。前天，中国血友之家的工作人员以患者身份打电话询问，得到的结果是25家已经没有凝血酶原复合物的存货，有药的治疗中心多位于新疆、甘肃等相对偏远的西部地区。“贵州今年关闭了16家血站，原料血浆的供应不足应该是缺药首要原因。”&&&&昨天，记者致电国内生产此类药物产量较大的上海莱士血液制品股份有限公司，一名工作人员告诉记者，现在公司没有凝血酶原复合物库存，目前正在尽力生产，但仍难以满足需求。对于减产原因，工作人员不愿透露。&&&&将联名向上级反映&&&&一名血友病患者足以让家庭陷入阴影：需要随时照顾患者，需要高昂的治疗费用。中国血友之家秘书长关涛介绍，由于血友病患者身体状况以及受教育程度的限制，很多病友处在失业状态。药物的昂贵价格对于这些家庭来说也是沉重的负担。&&&&面对目前凝血酶原复合物缺乏的状况，中国血友之家于12月6日发布了《乙型血友病患者用药告急征集签名》的公告。两天时间，他们已经征集到了150多个签名。在征集到足够的签名之后，将向有关部门反映。&&&&关涛表示：“十年的志愿坚持，我们通过信访、上访、反映给人大代表等许多途径，使得血友病在许多地方都被列为了门诊特殊病种，可以多报销一些。现在乙型血友病患者用药困难，我们还是决不放弃任何一个兄弟。”&&&&药品紧缺&&&&或因血源问题&&&&■官方回应&&&&对于药物紧缺的原因，北京市药监局有关负责人表示，可能是血源的问题造成了全国性药品短缺的现象。&&&&这位负责人称，北京没有该药品的生产企业，目前，市药监局也正在就这一问题进行积极协调。&&&&■名词·乙型血友病&&&&又称为因子Ⅸ缺乏症或血浆凝血活酶成分缺乏症，凝血因子Ⅸ编码基因突变导致该凝血因子功能缺陷而致病，呈X连锁隐性遗传，发病率约为男性活婴的1/30000。甲型与乙型发病率比例约为5.4∶1。&&&&中国血友之家负责人储玉光介绍，中国的血友病患者大概在6万到7万人。其中，乙型血友病约占三分之一。血友病是遗传性血液疾病，乙型血友病比较稀少。“很多人对乙型血友病缺乏认识，甚至都不知道有这种病。（乙型血友病）患者得到的关怀和帮助是比较少的。”
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　　血友病是指一组最常见的遗传性凝血活酶生成障碍所致的出血性疾病。中医专业人士表示：血友病中医学认为是各种原因导致脉络损伤或血液妄行时就会引起血液溢出脉外而形成血证。
　　什么是血友病甲型、乙型、丙型？古方中医专业人士指出：多属&血症&、&虚劳&范畴。其病因是由于Ⅷ、Ⅸ及Ⅺ因子的缺乏，而这些因子均为血液内活性凝血活酶形成所必需。缺乏这些因子后，凝血活素生成障碍，因而凝血时间延长。血友病包括下列三种：
　　血友病甲型又称凝血因子Ⅷ缺乏症或抗血友病球蛋白（AHG)缺乏症；
　　血友病乙型又称因子Ⅸ缺乏症或血浆凝血成分（PTC)缺乏症；
　　血友病丙型又称因子Ⅺ缺乏症或血浆凝血活酶前质（PTA)缺乏症。
　　古方中医专业人士提醒：血友病实验室检查可见凝血时间延长，部分凝血活酶时间延长，凝血酶原消耗时间缩短，简易凝血活酶生成不良。
　　近年来古方中医疑难病研究所中医专业人士采用祖传秘制中药在治疗血友病方面，积累了丰富经验。采用清热解毒，凉血止血，修复免疫系统方法治疗，能取得很好又彻底的疗效。配合中医传统疗法在血友病治疗中，收效显著。纯中药制剂，无毒副作用，治疗越早效果越好。文章来源：古方网　中医治疗
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