骨髓增生异常综合征 用脐带血造血干细胞移植能医治吗?

原标题:脐带血只能用于白血病?您可能搞错了

  说到脐带血,相信大部分年轻的父母们不会感到陌生,在很多医院组织的产前学习会上,产科医务人员就会为准爸爸准妈妈详细地介绍脐带血的作用以及保存的意义。不过,我们也注意到,社会公众对脐带血的了解有许多误区,比如说到脐带血就联想到白血病,那么脐带血是不是只能用于白血病的治疗呢?社会公众对脐带血认识的误区又有哪些呢?对此,我们特别请到了原华西医大基础医学院副院长汪成孝教授为我们一一解答。

脐带血并非只能用于白血病

脐带血是新生儿断脐后残留在胎盘和脐带中的血液,其中富含造血干细胞,是继骨髓和外周血以外的第三大造血干细胞来源,可以用于血液系统和免疫系统等疾病的治疗。说到血液系统的疾病,大多数市民会自然而然地联想到白血病,因为这种“血癌”经常出现在影视剧中,被人们广泛熟知。脐带血确实可以用于白血病的治疗,不过,并非只限于白血病。

据美国纽约血液中心(NYBC)统计,脐带血已用于80多种疾病的治疗。根据世界骨髓捐献者协会(WDMA)的统计数据,截止2017年2月,全球的脐带血应用已经超过47000例。

据不完全统计,目前我国脐带血应用例数已超过9000例。我国脐带血临床应用的依据是国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》,这部规范规定脐带血移植可以广泛应用于以血液疾病为主的11大类疾病的治疗,包括白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等、恶性肿瘤、部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等。

以四川脐血库为例,2017年出库76份脐带血用于67位患者的治疗,包括白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、地中海贫血、骨髓增生异常综合征(MDS)、范可尼贫血、多发性骨髓瘤、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等。

事实上,目前随着脐带血相关研究的深入,脐带血的作用将进一步扩大。广东省妇幼保健院康复科主任常燕群发布了该院与韩国汉阳大学合作开展的自体脐带血治疗脑瘫临床Ⅰ期试验。这项试验已经完成对12例脑瘫患儿的自体脐带血输注,根据回院做评估的患儿情况以及家属的反馈,患儿在认知、运动、发音、互动等方面均有不同程度的进步。

由此可见,目前脐带血并非只能用于白血病的治疗,并且适应病种还在不断扩大,因此为孩子保存脐带血的价值也在不断提升。

关于脐带血常见的“误区”还有哪些

除了“脐带血只能用于白血病”以外,还有哪些“误区”比较常见呢?我们今天就一起来盘点一下:

误区一:脐带血使用率低,根本没必要保存

以机会概率判断自存脐带血的价值,没有任何意义。不管是购买重大疾病保险还是自存脐带血,都是一种为小概率发生但能造成重大损失的事件提供保障的行为,这种保障需要每个家庭根据自身的经济情况和观念意识来决定。

同时,我们需要看到的另一个概率是,当疾病发生时,一旦需要造血干细胞进行移植,要查找非血缘关系的造血干细胞时,HLA(人类白细胞抗原)配型成功的几率为几千分之一到几十万分之一,这种情况下一份造血干细胞对患者来说就非常珍贵了。

误区二:脐带血的保质期只有20年,到时候就作废了

冻存脐带血造血干细胞是一项看似简单却极具技术含量的系统工程,脐带血放入液氮冻存前,为了防止造血干细胞在低温环境中破损,需要对脐带血加入冷冻保护剂。在降温的过程中,要利用专业的计算机程序逐步缓慢降低温度,直至-90℃后才可以转入-196℃深低温液氮中进行长期冻存,这样才能保证和不影响干细胞的活性。脐带血冻存是建立在保证活性的基础上的,理论上来说,在深低温液氮中可以无限期保存。

误区三:脐带血只能用于儿童

其实,说脐带血只能用于儿童,是将脐带血和骨髓、外周血来源的造血干细胞进行类比而产生的误区。

北京京都儿童医院血液肿瘤中心主任孙媛表示,脐带血移植对于细胞数量的要求,因为自体脐带血没有排斥的问题,基本都可以保证植活,所以自体脐带血对细胞数量的要求和异体是不一样的。原则上,有很少的细胞数就可以达到移植标准。

在欧美,成人使用脐带血移植的数量已经超过儿童。

误区四:自存脐带血是大忽悠

其实,这种“自存脐带血是大忽悠”的流言与脐带血相生相伴,一直就没停过。

两年前一篇网络自媒体博眼球的文章“脐带血自存救命让人心寒”在微信朋友圈疯传,引起了政府部门和专业领域人士的关注,上海市卫计委就此组织专家举行了专题论证会,并对此事进行了通报:

脐带血造血干细胞移植作为一项发展中的技术,其不断增加的临床应用证实其作用是明确的、可靠的;其次,自体脐带血造血干细胞移植具有自救作用。但与其他治疗方法一样具有一定的适应证,并非适合任何疾病,针对先天性疾病就具有一定的局限性。

非血缘脐血移植失败行二次单倍型造血干细胞移植成功治疗骨髓增生异常综合征1例并文献复习

: 目的:探讨非血缘脐血移植治疗骨髓增生异常综合征失败后立即行半相合型造血干细胞二次移植作为解救方法的可能性和安全性.方法:1例骨髓增生异常综合征-难治性血细胞减少伴多系增生异常(MDS-RCMD)3年余患者,进行非血缘HLA不全相合双份脐血造血干细胞移植,移植后+30 d STR-PCR检测移植物未植入,立即予患者进行半相合造血干细胞干细胞移植以挽救患者生命....  

  刚刚4个月大的甜甜不会知道,自己是在众人怎样的期盼中降临人间的。因为,不幸患有血液病的哥哥——4岁的东东,一直在等待她的造血干细胞,才能延续生命。现在,这对来自菏泽曹县一个普通农村家庭的患难兄妹,脐带血造血干细胞已经配型成功,只等着移植手术的开展。东东的父亲孙先生介绍,刚出生不久,东东就出现感冒、咳嗽的症状,开始频繁地去医院看病、拿药。半年后,病情仍没有好转,脸色却越来越苍白。孙先生夫妇开始带着孩子来到济南的省立医院就诊,医生推断孩子得了血液病,建议到专业医院继续诊断。

  孙先生夫妇带着孩子来到了天津血液病研究所。“还记得那天下午,医生把我叫到办公室通知我检查结果,我紧张得坐都坐不住,俺娘抱着孩子在大厅等着。”孙先生回忆,“医生说孩子得了骨髓增生异常综合征,是白血病的前期,需要造血干细胞移植,建议我们再要一个孩子,用脐带血做配型。”“当时我就蒙了。”孙先生说,因为负担不起住院费用,他们只好带着东东回到了菏泽老家。之后,孙先生每个月都要跑一趟天津,来血液研究所拿药、咨询医生、和其他病人家属讨论。

  在得知脐带血造血干细胞移植可以治愈东东的病后,孙先生和妻子又怀了个孩子,希望能给东东做脐带血配型。了解到东东一家的困难,山东省脐血库将其纳入“火种工程”援助恶性血液病患儿公益活动,减免为甜甜采集、储存脐血以及做HLA分型检测等所有费用。

  “那天下午,接到山东省脐血库工作人员的电话,说是配型十个位点全相合,一家人都高兴坏了。”甜甜出生20天后,孙先生一家得知了这个好消息。“但是高兴劲只持续了一下午,一想到50万的移植手术费,全家人又都犯了愁,这对我们来说是个天文数字。”“现在家里已经欠了快18万元了。”孙先生说,但哪怕有一丝希望,也一定继续给东东治病。“我们最大的愿望就是东东能走出病房,像普通孩子一样玩耍、上幼儿园。”

  储存下来的脐带血可以保障孩子和家人的健康,如果您的宝宝需要干细胞移植,宝宝自己与脐带血中的干细胞是100%配型相合的,另外,宝宝的父母有50%的配型相合率,兄弟姐妹也有25%的配型相合率。

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