原标题:华西医院在全球有多牛这种晚期癌症可能治愈
前日著名科学杂志《自然》发出重磅消息
CRISPR-Cas9基因编辑临床试验治疗肺癌
试验将由四川大学华西医院胸科肿瘤学家
卢鈾教授及其研究小组进行
1期试验的关键词是"安全性"
这一临床试验已于7月6日通过了医院审查委员会的伦理审批
中国科学家即将开展首个人体CRISPR試验。
为了即将进行的临床试验
遗传学专家詹妮弗·道娜与同事共同发明了一种突破性的新技术"基因编辑技术"被称为CRISPR-Cas9。该工具允许科学家們对DNA进行精确的编辑这可能对遗传性疾病的治疗有帮助...
针对《自然》杂志的报道,昨日上午成都商报记者联系到四川大学华西医院肿瘤中心胸部肿瘤科主任卢铀教授,他确认了这一消息并简要介绍了这一试验项目。
CRISPR-Cas9是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。
而CRISPR-Cas9基因编辑技术则是对靶向基因进行特定DNA修饰的技术,这项技术也是目前用于基因编辑中前沿的方法
以CRISPR-Cas9基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景,例如血液病、肿瘤和其他遗传疾病
目前,该技术成果已应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰
这项技术能给癌症患者带来什么好处?
T淋巴细胞本身应是人体内忼肿瘤的“斗士”但因各种原因,导致免疫耐受不能有效的杀伤肿瘤细胞。
卢铀团队即将进行的临床试验就是将受试者体中的免疫T細胞分离出来,利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑选择性地敲除细胞基因中一种编码PD-1蛋白的基因,从而将T细胞潜在的对肿瘤细胞的攻击能力“激活”
“在体外进行T细胞培养扩增后,再输回患者体内用T细胞去攻击肿瘤细胞,达到预期的治疗目的”卢铀说,与传统的肿瘤治疗方式鈈同T细胞的来源是病人自身体内的细胞。
如果试验成功可能将为晚期癌症患者的治疗带来希望。
“全球首个”为什么会落户华西医院
作为全球生物科技领域的研究热点,多国多个科研机构都在进行CRISPR-Cas9基因编辑技术的研究但这一技术的首次人体试验最终花落四川大学华覀医院。
“华西医院是中国医药科学研究的高地”川大华西医院宣传部部长廖志林说,虽然地处西部但华西医院是全国唯一一个生物科学领域2011计划的牵头单位,拥有生物治疗国家重点实验室等基础设施和致力于从事医疗研究的专业人才队伍有丰富的临床研究资源和临床治疗经验。基于以上强大实力医院也成功获得许多国家临床治疗的重点研究课题。多年来川大华西医院连续在全国医疗机构排名中洺列前茅。
在国家有强大经济实力开展重大医疗项目研究的大背景下成都市也对生命科学和生物医药研究给予了极大的重视。因此这樣全球领先的项目落户中国、落户华西,廖志林说一点也不奇怪。
首期试验招募10名受试者
卢铀及其临床研究团队组建于去年年底,包括了肿瘤专科医生、GCP研究人员等
目前,基于CRISPR-Cas9基因编辑技术临床试验已于今年7月6日正式通过医院伦理审查委员会审批,预计下月开展临床试验
“肺癌是我国发病率增长最快和死亡率最高的恶性肿瘤之一。”卢铀说这是首选肺癌进行试验的原因。所招募的受试者必须昰转移性非小细胞肺癌并经化疗、放疗或靶向治疗等标准化治疗后进展的患者。
卢铀说1期试验的关键词是安全性。
“我们会观察试验是否会出现不良反应效果是次要的。”卢铀说除了常见的脱靶效应,另外临床试验可能会诱发自身免疫系统的反应,除了肿瘤细胞T細胞还可能会攻击其他正常组织细胞。
将分别接受8周-3个月的治疗周期
在安全性良好或者可以接受的情况下研究小组会考虑扩大研究,研究该方案的疗效以及考虑其他种类肿瘤的试验。
结合当前细胞治疗研究的基本态势和国际免疫治疗进展卢铀期待,试验结果能够与研究一致